财务表现 - 公司2022年净产品销售额为7671.8万美元，同比增长1370.8万美元，主要得益于TAVALISSE销售量的增加和销售团队的扩展[356] - 2022年合作收入为3902.4万美元，同比下降3670.2万美元，主要由于与Lilly的合作收入减少6581.5万美元[356] - 公司2022年总收入为1.2024亿美元，同比下降2899.4万美元，主要由于合作收入和政府合同收入的减少[356] - 公司2022年与McKesson Specialty Care Distribution Corporation的合作收入占总收入的31%，为主要客户[356] - 公司2022年与Kissei的合作收入为2756.9万美元，同比增长2722.8万美元[356] - 公司2022年政府合同收入为450万美元，同比下降600万美元[356] - 公司2022年与Lilly的合作收入为74万美元，同比下降6581.5万美元[356] - 2022年合作合同收入为2760万美元，其中2500万美元来自Kissei，与fostamatinib在日本获批用于慢性ITP治疗相关[358] - 2022年政府合同收入为1500万美元，来自美国国防部的资助，用于支持fostamatinib在COVID-19住院患者中的III期临床试验[358] - 2022年产品销售成本为174.9万美元，较2021年增加66.6万美元，主要由于库存销售增加及REZLIDHIA的无形资产摊销和特许权使用费[359] - 2022年研发费用为6027.2万美元，较2021年减少496.5万美元，主要由于人员成本减少及COVID-19和AIHA研究费用下降[361] - 2022年销售、一般和行政费用为1.1245亿美元，较2021年增加2056万美元，主要由于人员成本增加及商业活动扩展[367] - 2022年公司重组费用为132万美元，较2021年的352.1万美元减少了220.1万美元[368] - 2022年公司利息收入为68.4万美元，较2021年的4.7万美元增加了63.7万美元[370] - 2022年公司利息支出为370.7万美元，较2021年的486万美元减少了115.3万美元[370] - 2022年公司现金及现金等价物和短期投资为5820万美元，较2021年的1.25亿美元减少了6680万美元[372] - 2022年公司经营活动产生的净现金流出为7375.8万美元，较2021年的587.8万美元净现金流入减少了7963.6万美元[373] - 2022年公司投资活动产生的净现金流入为7277.7万美元，较2021年的8003.6万美元净现金流出增加了15281.3万美元[373] - 2022年公司融资活动产生的净现金流入为655万美元，较2021年的6267.5万美元减少了5612.5万美元[373] - 2022年公司从Kissei获得2000万美元的里程碑付款[374] - 2022年公司从美国国防部获得1500万美元的临床试验资助，预计还将获得150万美元[375] - 2022年公司通过MidCap信贷协议获得4000万美元的贷款，并可选择在2023年3月31日前再获得2000万美元[375] - 2022年公司总营收为1.202亿美元，同比下降19.4%，主要由于合作合同收入从7573万美元下降至3902万美元[398] - 2022年净亏损为5857万美元，较2021年的1791万美元亏损大幅增加，主要由于运营亏损扩大至5555万美元[398] - 2022年研发支出为6027万美元，同比下降7.6%，销售、一般和行政费用为1.125亿美元，同比增长22.4%[398] - 截至2022年底，公司现金及现金等价物为2446万美元，短期投资为3376万美元，总流动性资金为5822万美元[405] - 2022年公司通过股票期权行权和员工购股计划融资212万美元，较2021年的478万美元大幅减少[400] - 2022年公司经营活动现金流为-7376万美元，较2021年的5878万美元正现金流大幅恶化[401] - 2022年公司净产品销售额为7671.8万美元，2021年为6301万美元，2020年为6169.6万美元[447] - 2022年公司合作收入为3902.4万美元，2021年为7572.6万美元，2020年为4692.5万美元[447] - 2022年公司总收入为1.20242亿美元，2021年为1.49236亿美元，2020年为1.08621亿美元[447] - 2022年公司政府合同收入为450万美元，2021年为1050万美元[447] - 2022年公司净产品销售额中，折扣和补贴为3180.5万美元，2021年为1817.6万美元，2020年为1477.4万美元[447] - 2022年公司净产品销售额中，REZLIDHIA产品贡献了90万美元[447] - 2022年公司库存和产品销售成本包括库存成本、产品运输和处理成本，以及REZLIDHIA批准后的无形资产摊销费用[435] - 2022年公司研发费用包括科学人员、设备、原材料、临床试验等成本，以及与第三方签订的研发合同费用[438] - 2022年公司净亏损每股计算中，潜在稀释证券包括34696万股股票期权和1104万股限制性股票单位[447] - 2021年12月31日，公司的退款负债余额为7915万美元，其中3404万美元为退款，2494万美元为折扣，2017万美元为其他费用[449] - 2022年12月31日，公司从总产品销售额中获得的折扣和津贴为3180万美元，其中3090万美元计入收入储备和退款负债，90万美元减少应收账款和预付资产[449] - 2022年公司总股票薪酬费用为1238.5万美元，其中销售、一般和行政费用为1021.7万美元，研发费用为216.8万美元[469] - 2022年公司授予了817.9万份股票期权，加权平均授予日公允价值为每股1.29美元[472] - 截至2022年12月31日，公司未确认的股票薪酬成本为1410万美元，预计将在剩余的2.55年内确认[474] - 2022年公司库存总额为911.8万美元，其中原材料为455.5万美元，在制品为265.9万美元，成品为190.4万美元[478] - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为5820.6万美元，其中现金为626.4万美元，货币市场基金为415.5万美元[479] - 截至2022年12月31日，公司的现金等价物和短期投资的加权平均到期时间为89天，较2021年的96天有所缩短[480] - 截至2022年12月31日，公司持有的36只证券处于未实现亏损状态，亏损总额为154,000美元，主要由于利率上升导致[480] - 2022年公司固定资产净值为857,000美元，较2021年的2,184,000美元大幅下降，主要由于实验室设备减少[481] - 2022年公司无形资产摊销费用为100,000美元，预计未来五年每年摊销费用为1,071,000美元[481] - 截至2022年12月31日，公司未偿还贷款本金余额为40,000,000美元，贷款期限延长至2026年9月1日[482] - 2022年公司利息支出为3,000,000美元，较2021年的1,700,000美元大幅增加[483] - 2022年公司租赁费用为6,288,000美元，其中固定租赁费用为5,470,000美元[487] - 截至2022年12月31日，公司未来最低租赁付款总额为2,574,000美元[488] - 2022年公司固定资产折旧和摊销费用为900,000美元，较2021年的1,200,000美元有所下降[481] - 2022年公司应付商业费用为3,144,000美元，较2021年的1,949,000美元大幅增加[481] - 公司在2022年12月31日拥有约9.76亿美元的联邦净经营亏损（NOL）结转，其中8.379亿美元从2025年开始到期，其余可无限期结转，但受限于每年应税收入的80%[493] - 公司2022年12月31日的州净经营亏损结转约为3.794亿美元，从2028年开始到期[493] - 公司2022年12月31日拥有约5240万美元的一般商业税收抵免，主要由研发税收抵免和孤儿药税收抵免组成，若未使用将从2023年开始到期[493] - 公司2022年12月31日拥有约3130万美元的州研发税收抵免，无到期日期[493] - 公司2022年12月31日的递延税资产总额为3.3765亿美元，但由于累计亏损和未来预期亏损，公司全额计提了估值准备[492] - 公司2022年12月31日的未确认税收优惠余额为942.6万美元，较2021年增加了24万美元[493] - 公司2022年10月宣布裁员，主要涉及开发和行政部门，并记录了130万美元的重组费用，包括现金遣散费、奖金和相关员工福利及税款[494] - 公司2021年11月宣布裁员，主要涉及研究部门，并记录了350万美元的重组费用，包括290万美元的现金遣散费、奖金和相关员工福利及税款[494] 产品与市场 - TAVALISSE在美国、欧洲、英国、加拿大和以色列上市，用于治疗慢性ITP患者[344] - REZLIDHIA于2022年12月获得FDA批准，用于治疗具有IDH1突变的R/R AML患者，2022年销售额为90万美元[344][356] - 公司正在进行fostamatinib的Phase 2/3临床试验，用于治疗COVID-19住院患者[344] - 公司主要产品TAVALISSE（fostamatinib）已在美国、欧洲、英国、加拿大和以色列获批用于治疗慢性ITP[403] - 公司第二个获批产品REZLIDHIA（olutasidenib）于2022年12月开始商业化，用于治疗IDH1突变的复发/难治性AML[403] - 公司正在开展fostamatinib治疗COVID-19住院患者的2/3期临床试验，由NIH/NHLBI资助[403] 研发与临床试验 - 公司正在进行fostamatinib的Phase 2/3临床试验，用于治疗COVID-19住院患者[344] - 2022年IRAK 1/4抑制剂项目研发费用增加580万美元，Forma的预付款和监管前里程碑支付450万美元[362] - 2022年公司完成了fostamatinib用于COVID-19住院患者的FOCUS III期临床试验，但未达到主要疗效终点[362] - 2022年公司完成了wAIHA III期临床试验，但未达到主要疗效终点，未提交sNDA申请[362] - 2022年公司与Forma达成协议，获得olutasidenib的独家许可，支付200万美元预付款并计入研发费用[362] - 2022年公司削减了部分研发和行政职位，预计未来将节省研发和行政成本[362] - 2022年公司研发费用包括科学人员、设备、原材料、临床试验等成本，以及与第三方签订的研发合同费用[438] 合作与许可 - 公司2022年与McKesson Specialty Care Distribution Corporation的合作收入占总收入的31%，为主要客户[356] - 公司2022年与Kissei的合作收入为2756.9万美元，同比增长2722.8万美元[356] - 公司2022年与Lilly的合作收入为74万美元，同比下降6581.5万美元[356] - 2022年合作合同收入为2760万美元，其中2500万美元来自Kissei，与fostamatinib在日本获批用于慢性ITP治疗相关[358] - 2022年公司从Kissei获得2000万美元的里程碑付款[374] - 公司与Lilly的全球独家许可协议中，负责资助R552在美国、欧洲和日本的开发成本，最高达6500万美元，截至2022年12月31日已支付1510万美元[381] - 公司与Forma的许可和过渡服务协议中，支付了200万美元的前期费用，并可能支付高达6750万美元的开发和监管里程碑付款，以及高达1.655亿美元的商业里程碑付款[381] - 公司与Grifols的合作协议中，公司已获得3000万美元的预付款，并可能获得高达2.975亿美元的监管和商业里程碑付款[454] - 公司与Grifols的合作协议中，公司有权获得基于分层净销售额的双位数版税，最高可达净销售额的30%[454] - 2022年12月31日，公司从Grifols获得的版税收入为70万美元[456] - 公司与Grifols的合作协议中，剩余的277.5亿美元未来或有支付因不确定性而被完全约束[456] - 公司与Grifols的合作协议中，公司在2022年、2021年和2020年分别确认了70万美元、90万美元和380万美元的研发服务收入[456] - 公司与Grifols的商业供应协议在2022年、2021年和2020年分别确认了160万美元、200万美元和70万美元的收入[458] - 公司与Kissei的许可协议中，获得了3300万美元的预付款，并可能获得高达1.47亿美元的开发和商业里程碑付款[459] - 2022年，公司因Kissei提交NDA和获得PMDA批准分别确认了500万美元和2000万美元的收入[460] - 公司与Medison的协议中，获得了500万美元的预付款，并在2022年确认了570万美元的合作收入[464] - 2022年，公司因Medison以色列获得注册批准确认了10万美元的收入[464] - 公司与Knight的协议中，获得了200万美元的预付款，并可能获得高达2000万美元的里程碑付款[464] - 2021年，公司因与Daiichi的合作协议确认了180万美元的收入[465] - 2021年，公司因与第三方非独占许可协议确认了400万美元的收入[465] - 2022年，公司因美国国防部的合同确认了450万美元的收入，并预计将获得剩余的150万美元[465] - 2022年，公司因与Forma的许可协议支付了200万美元的预付款，并可能支付高达6750万美元的开发和监管里程碑付款[465] - 公司在2022年第四季度获得FDA批准后，有权获得总计1500万美元的里程碑付款，该款项被记录为无形资产[468] 资金与流动性 - 公司资金不足可能导致延迟、缩减或取消部分或全部商业努力和/或研发项目[379] - 公司预计将继续与支持临床试验、临床前研究和其他服务的第三方签订合同[379] - 公司可以随时终止与第三方的合同，终止后仅需支付终止日期前的服务费用和可能的取消费用[379] - 公司预计现有现金及短期投资可支持未来12个月的运营和资本支出需求[405] - 公司为专业分销商提供产品退货权利，主要基于产品有效期，退货津贴在销售时估算并记录[412] - 公司根据州医疗补助计划和医疗保险处方药覆盖缺口计划，估算医疗补助和医疗保险处方药覆盖缺口回扣，回扣储备在相关收入确认期间记录[412] - 公司为某些专业药房提供商、办公室配药提供商、集团采购组织和政府实体提供低于列表价格的合同销售价格，导致费用和折扣的估计义务[412] - 公司为符合资格的商业保险患者提供共付援助，共付援助的应计金额基于估计的索赔和每索赔成本[412] - 公司与企业合作者进行研发项目，许可知识产权给第三方，收入包括前期许可费、开发、监管和商业里程碑付款、产品供应服务和特许权使用费[414] - 公司被美国国防部授予1650万美元，用于支持COVID-19高危住院患者的fostamatinib三期临床试验[415] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型估算股票期权的公允价值，考虑波动率、预期期限、无风险利率和预期股息等因素[416] - 公司授予基于公司绩效的股票期权，使用Black-Scholes模型在授予日确定公允价值，并在绩效条件被认为可能实现时确认股票补偿费用[422] - 公司应收账款包括来自专业分销商的未结发票，2022年12月31日，49%的应收账款来自专业分销商，51%来自其他合作方[424] - 公司投资于货币市场基金、美国国库券、政府支持企业证券和公司债券及商业票据，所有投资均为可供出售证券，按到期日分类[425] - 公司2022年广告费用为270万美元，2021年为230万美元，2020年为170万美元[440] - 公司2022年净产品销售额为7671.8万美元，2021年为6301万美元，2020年为6169.6万美元[447] - 公司2022年合作收入为3902.4万美元，2021年为7572.6万美元，2020年为4692.5万美元[447] - 公司2022年总收入为1.20242亿美元，2021年为1.49236亿美元，2020年为1.08621亿美元[447] - 公司2022年政府合同收入为450万美元，2021年为1050万美元[447] - 公司2022年净产品销售额中，折扣和补贴为3180.5万美元，2021年为1817.6万美元，2020年为1477.4万美元[447] - 公司2022年净产品销售额中，REZLIDHIA产品贡献了90万美元[447] - 公司2022年库存和产品销售成本包括库存成本、产品运输和处理成本，以及REZLIDHIA批准后的无形资产摊销费用[435] - 公司2022年研发费用包括科学人员、设备、原材料、临床试验等成本，以及与第三方签订的研发合同费用[438] - 公司2022年净亏损每股计算中，潜在稀释证券包括34696万股股票期权和1104万股限制性股票单位[447] - 2021年12月31日，公司的退款负债余额为7915万美元，其中3404万美元为退款，2494万美元为折扣，2017万美元为其他费用[449] - 2022年12月31日，公司从总产品销售额中获得的折扣和津贴为3180万美元