产品上市与授权 - 公司于2021年第一季度在美国推出IMCIVREE，7月获欧盟营销授权[87] - 公司首款产品IMCIVREE于2020年11月获FDA批准，2021年第一季度在美国上市，3月实现首次销售，预计初始销售受疾病罕见性和确诊患者数量限制[106] - 公司英国IMCIVREE营销授权申请正在接受审查，被NICE选为“HST”进行评估[97] 业务计划 - 公司计划2021年下半年提交sNDA和MAA申请，覆盖BBS和Alström综合征[90] - 公司计划2021年下半年启动多项临床试验，包括DAYBREAK试验、儿科患者试验和每周剂型试验[92][93] - 公司2021年7月启动下丘脑肥胖2期临床试验，与Medison Pharma达成独家分销协议，与CRIBBS达成合作研究协议[95] 融资情况 - 公司2021年2月完成公开发行，出售575万股普通股，净收益1.617亿美元[98] - 公司自2015年8月至2017年8月通过发行A类优先股筹集净收益8080万美元，自2017年10月IPO至2021年2月通过发行普通股筹集约6.114亿美元[99] 资产出售收益 - 公司2021年2月出售PRV获1亿美元[97] 财务亏损情况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损4.51亿美元，2021年和2020年三、六个月净收入（亏损）分别为（-3540）万美元、（-3110）万美元、840万美元和（-6530）万美元[100] 现金及投资情况 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资约3.682亿美元，预计可支撑运营至2023年下半年[103] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资约为3.682亿美元[139] - 公司预计现有现金及现金等价物和短期投资至少能支持运营费用至2023年下半年[149] 产品收入情况 - 2021年第二季度产品净收入为0.3百万美元，上年同期无产品收入[122][130] 销售成本情况 - 2021年第二季度销售成本增至0.1百万美元，上年同期无销售成本，预计2022年随着销售资本化后的库存而增加[123][133] 研发费用情况 - 2021年第二季度研发费用为25.1百万美元，较2020年的23.0百万美元增加2.1百万美元，增幅9%[122][124] - 2021年上半年研发费用为45.0百万美元，较2020年的45.5百万美元减少0.5百万美元，降幅1%[130][134] - 公司预计研发成本在可预见的未来将显著增加，销售、一般和行政费用也将因业务发展而增加[116][119] 销售、一般和行政费用情况 - 2021年第二季度销售、一般和行政费用为15.5百万美元，较2020年的8.9百万美元增加6.5百万美元，增幅73%[122][127] - 2021年上半年销售、一般和行政费用为30.0百万美元，较2020年的21.7百万美元增加8.3百万美元，增幅38%[130][134] 净亏损与净收入情况 - 2021年第二季度净亏损为35.4百万美元，较2020年的31.1百万美元增加4.3百万美元，增幅14%[122][129] - 2021年上半年净收入为8.361百万美元，上年同期净亏损65.281百万美元，变化幅度为 - 113%[130] - 2021年净收入从2020年的亏损6530万美元增加7360万美元至840万美元[138] 其他收入与所得税情况 - 其他收入净额增加9900万美元，主要因2021年2月出售PRV[135] - 2021年6月30日止期间记录了1700万美元的所得税拨备，主要与出售PRV有关[135] 现金流量情况 - 2021年上半年经营活动使用现金6540万美元，2020年为6580万美元[140][142][143] - 2021年上半年投资活动使用现金1.32187亿美元，2020年提供现金6173.4万美元[140][144] - 2021年上半年融资活动提供现金1.66亿美元，2020年为90万美元[140][145][147] 合同义务与市场风险情况 - 截至2021年6月30日，公司主要合同义务和承诺与2020年年度报告相比无重大变化[156] - 截至2021年6月30日，公司市场风险的定量和定性披露与2020年年度报告相比无重大变化[159]