业绩总结 - Rhythm Pharmaceuticals在2021年第二季度实现了IMCIVREE的首次完整季度可用性[8] - 2021年第二季度产品净收入为30万美元，研发费用为2510万美元，销售及管理费用为1550万美元，净亏损为3540万美元[72] - 截至2021年6月30日，基本和稀释后每股净亏损为0.70美元，流动现金及短期投资为3.682亿美元，预计足以支持公司运营至2023年下半年[72] 用户数据 - 在BBS患者中，93%的成年患者（11/15）实现了≥5%的体重减轻，53%的成年患者（8/15）实现了≥10%的体重减轻[27][28] - 超过600名Bardet-Biedl综合症（BBS）患者已注册到CRIBBS登记处[64] - 在美国，约1600名医疗保健提供者参与“揭示罕见肥胖”项目，其中儿科内分泌科医生和儿科医生占超过50%[56] - 在欧盟15国及土耳其，约有2000名BBS患者被识别，其中在欧盟4国及英国约有1500名[68] 临床开发与新产品 - 公司与FDA和EMA达成协议，全面扩展临床开发计划，包括五项新的2期和3期试验，预计在2021年下半年启动[17] - Setmelanotide在639名肥胖患者中进行了评估，其中545名患者的治疗持续时间不到1年[51] - Setmelanotide在临床开发中表现出良好的耐受性，大多数不良事件为轻微[49] - 在Phase 3 EMANATE试验中，Setmelanotide实现了统计学显著性，显示出临床意义的体重减轻和饥饿感降低[26] - 公司计划在2021年下半年启动针对2至6岁儿童的Phase 3试验，预计招募10名患者[31] - 2021年下半年将启动针对每周剂型的两项Phase 3试验[32] 市场扩张与合作 - 公司与Medison Pharma达成协议，在以色列商业化IMCIVREE[8] - 德国与G-BA（德国联邦联合委员会）及法定健康保险的互动非常积极，预计明年初将进行商业发布及报销[69] - 法国已获得快速通道程序，报销文件于2021年7月提交给ANSM[69] 未来展望 - 预计2021年下半年将提交BBS和Alström综合症的美国和欧盟监管申请[25] - 2021年下半年将启动针对2-6岁儿童的三期临床试验[75] - 在EMANATE和DAYBREAK临床试验地点周围50英里范围内，识别出约650名符合入组条件的患者[59] - 2021年6月，针对IMCIVREE的积极支付者决策已做出，优先授权与处方信息一致[63]