疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症影响每3500至5000例活产男婴中的约1例，美国估计有10000至15000例病例[86] 患者治疗及数据情况 - 2021年3月第七位患者、4月第八位患者接受SGT - 001治疗，第八位患者出现严重不良事件[87][88] - 2021年5月公布患者4 - 6的长期活检数据，患者5 Western Blot表达从17.5%增至69.8%，患者6从8.0%增至20.3% [91][92] 公司人员变动 - 2020年1月公司裁员约30% [97] 净亏损情况 - 2020年和2019年净亏损分别为8830万美元和1.172亿美元，2021年和2020年第一季度净亏损分别为1690万美元和2670万美元[96] - 2021年第一季度净亏损为1690万美元，2020年同期为2669.4万美元，亏损减少979.4万美元[126] 累计亏损情况 - 截至2021年3月31日，累计亏损4.215亿美元[96] 融资收益情况 - 2018年1月首次公开募股净收益1.291亿美元，2019年7月私募净收益5790万美元[100][101] - 2020年与Ultragenyx合作，出售7825797股普通股获约4000万美元，ATM销售协议净收益2320万美元，12月私募净收益8620万美元[102][103] - 2021年3月公开发行2500万股普通股，净收益约1.349亿美元[104] - 2018年1月30日首次公开募股，出售8984375股普通股，净收益1.291亿美元[133] - 2019年7月30日私募发行，获得5790万美元净收益[134] - 2020年10月与Ultragenyx签订股票购买协议，出售7825797股普通股，总价约4000万美元[135] - 2020年12月15日，公司私募发行24324320股普通股，每股3.70美元，扣除发行成本后净收益8620万美元[136] - 2019年3月，公司与杰富瑞签订ATM销售协议，可不时出售普通股，总收益最高达5000万美元，杰富瑞收取最高3%佣金；2020年出售6309632股，净收益2320万美元[137] - 2021年3月，公司公开发行25000000股普通股，每股5.75美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益约1.349亿美元[138] - 截至2021年3月31日，公司通过出售优先股获得1.446亿美元总收益，通过公开发行普通股获得4.713亿美元净收益[132] 现金及等价物情况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为2.685亿美元，预计可支撑到2022年第四季度[105] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为2.685亿美元，无未偿还债务[139] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物预计可支持运营费用和资本需求至2022年第四季度，之后需筹集额外资金[146] - 公司现金等价物为货币市场账户，投资期限短，市场利率立即变动10%不会对投资组合公允价值、财务状况和经营成果产生重大影响[157] 合作收入情况 - 2021年第一季度合作收入为330万美元，2020年同期无合作收入[109][126][127] 研发费用情况 - 2021年第一季度研发费用为1420.6万美元，2020年同期为1966.5万美元，减少545.9万美元[114][126][128] 管理费用情况 - 2021年第一季度管理费用为600万美元，2020年同期为525万美元，增加75万美元[126][129] 利息费用及收入情况 - 2021年第一季度利息费用不到10万美元，2020年同期利息收入为20万美元[126][130] 其他收入情况 - 2021年第一季度其他收入为0，2020年同期为10万美元[126][131] 经营活动现金使用情况 - 2021年第一季度，经营活动使用现金2140万美元，主要因净亏损1690万美元和经营资产负债变动使用现金810万美元，非现金费用360万美元部分抵消[141] - 2020年第一季度，经营活动使用现金2930万美元，主要因净亏损2670万美元和经营资产负债变动使用现金670万美元，非现金费用410万美元部分抵消[142] 投资活动现金情况 - 2021年第一季度，投资活动使用现金10万美元，源于购置物业和设备；2020年第一季度，投资活动产生现金640万美元[143] 融资活动现金情况 - 2021年第一季度，融资活动产生现金1.351亿美元，源于2021年3月的公开发行；2020年第一季度，融资活动未产生现金[144][145]