公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注合成生物药物研发，管线聚焦代谢疾病，也考虑肿瘤和炎症疾病合作项目[90][97] - 公司核心能力包括合成生物学、制造、转化医学、监管科学和临床开发等方面[95] - 公司目前运营一个可报告业务板块，即合成生物药物的发现和开发，至今主要致力于产品候选药物的研发[116] 产品管线进展 - SYNB1618和SYNB1934是治疗PKU的临床阶段候选产品，SYNB1934活性约为SYNB1618两倍，SynPheny - 1 Phase 2研究将继续进行最终分析，之后开展优选菌株的关键Phase 3研究[92][101][102][104] - SYNB8802是治疗肠源性高草酸尿症的临床候选药物，Phase 1研究Part A证明机制可行并推进到Part B，观察到尿草酸水平剂量响应变化[106][107] - 首个免疫肿瘤候选药物SYNB1891正在进行Phase 1临床试验，单药治疗中期数据显示有靶点结合和生物标志物产生[109] 合作协议情况 - 公司终止与艾伯维合作后，与罗氏达成合作协议，罗氏支付100万美元前期技术访问费，公司已获100万美元里程碑付款，还有最高500万美元里程碑付款[112][113] 融资情况 - 截至2021年9月30日，公司通过多种方式融资约4.26亿美元[116] 财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度和前九个月净亏损分别约为1600万美元和4550万美元，2020年同期分别为1320万美元和4460万美元[117] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损约2.758亿美元，预计未来仍会亏损，费用和资本需求将大幅增加[117] - 2021年第三季度收入为91.6万美元，来自与罗氏的合作协议，2020年同期无收入[120,133,134] - 2021年前三季度收入为116.2万美元，来自与罗氏的合作；2020年前三季度收入为54.5万美元，来自与艾伯维的合作，艾伯维合作于2020年5月终止[121,138,139] - 2021年第三季度研发费用为1335.5万美元，较2020年同期的1048.1万美元增加287.4万美元，主要因临床开发成本、员工相关费用和专业服务费用增加，部分被非临床开发成本减少抵消[125,133,135] - 2021年前三季度研发费用为3525.4万美元，较2020年同期的3606.7万美元减少81.3万美元，主要因非临床开发成本减少，部分被临床开发成本、员工相关费用、专业服务费用和研发支持成本增加抵消[125,138,140] - 2021年第三季度管理费用为361.6万美元，较2020年同期的295.6万美元增加66万美元，主要因专业服务、公司费用和员工相关费用增加[133,136] - 2021年前三季度管理费用为1152.8万美元，较2020年同期的1025万美元增加127.8万美元[138] - 2021年第三季度其他收入（费用）净额为3.9万美元，较2020年同期的21.5万美元减少17.6万美元，主要因投资账户利息收入降低[133,137] - 2021年前三季度其他收入（费用）净额为14.8万美元，较2020年同期的118.7万美元减少103.9万美元[138] - 2021年第三季度净亏损为1601.6万美元，较2020年同期的1322.2万美元增加279.4万美元[133] - 2021年前三季度净亏损为4547.2万美元，较2020年同期的4458.5万美元增加88.7万美元[138] - 2021年前九个月一般及行政费用为1150万美元，2020年同期为1030万美元，增长主要源于专业服务和公司费用增加[141] - 2021年前九个月其他收入（费用）为20万美元，2020年同期为120万美元，减少100万美元与投资账户利息收入降低有关[142] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损约2.758亿美元，现金、现金等价物和短期有价证券约1.501亿美元[143] - 2021年前九个月，公司现金、现金等价物和有价证券余额增加约4960万美元，主要因普通股发售所得，部分被业务运营现金使用抵消[144] - 2021年前九个月经营活动使用现金约3910万美元，主要因净亏损4550万美元和资产负债变化0.2万美元，部分被非现金项目620万美元抵消[146] - 2020年前九个月经营活动使用现金约2970万美元，主要因净亏损4460万美元，部分被非现金项目630万美元抵消[147] - 2021年前九个月投资活动使用现金1990万美元，主要源于购买有价证券9800万美元和购置物业及设备50万美元，被到期和赎回有价证券所得抵消[148] - 2020年前九个月投资活动提供现金2540万美元，主要源于到期和赎回有价证券所得，被购买有价证券和购置物业及设备支出抵消[149][150] - 2021年前九个月融资活动提供现金8950万美元，主要源于普通股发售所得，被员工限制性股票奖励预扣税支付抵消[151] - 2020年前九个月融资活动提供现金490万美元，主要源于普通股发售所得，被融资租赁付款抵消[152]