公司业务概述 - 合成生物药物平台可创造多种产品机会，有代谢和免疫两条产品线[8] - 公司管线丰富，有探索性临床前、IND启用研究、1期和2期等不同阶段项目[10] 产品进展 - SYNB1618在PKU患者中期分析中达20%苯丙氨酸降低目标，SYNB1934活性比SYNB1618高两倍[5] - SYNB8802在健康志愿者饮食性高草酸尿症1A期研究中证明机制，3e11活细胞剂量将推进到患者研究[5][103] 市场需求 - PKU患者中约70%对BH4口服疗法无反应，美国约5000名儿科患者中25%、约12300名成年患者中65%苯丙氨酸失控[17][25] - 美国75000 - 90000名复发性肾结石患者无可用治疗方案[76] 财务情况 - 2021年9月30日现金、现金等价物和有价证券为1.501亿美元，2020年12月31日为1.004亿美元[108] 团队与合作 - 公司有经验丰富的领导团队和董事会，与Ginkgo Bioworks等有合作[110][122] 平台优势 - 合成生物平台有内部GMP制造、模块化SynBio组件等优势，超200人使用过合成生物药物[120][124]