公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2023年9月30日，公司总资产为832,850千美元，较2022年12月31日的672,585千美元增长约23.8%[19] - 截至2023年9月30日，公司总负债为553,084千美元，较2022年12月31日的629,734千美元下降约12.2%[19] - 截至2023年9月30日，公司股东权益为279,766千美元，较2022年12月31日的42,851千美元增长约552.9%[19] - 2023年末现金及现金等价物为144,244,000美元，2022年末为151,337,000美元[33] - 2023年现金及现金等价物净增加825.56万美元，2022年净减少144.16万美元[35] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，可供出售的有价债务证券总额分别为490399千美元和388557千美元[88] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司有价债务证券应计利息分别为410万美元和190万美元[89] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司按公允价值计量的资产中，现金及现金等价物为1.44244亿美元（其中一级1.44244亿美元），可供出售的有价债务证券为4.90399亿美元（二级）；2022年12月31日，现金及现金等价物为6168.8万美元（一级），可供出售的有价债务证券为3.88557亿美元（二级）[106] - 截至2023年9月30日，公司2.5% 2025年到期可转换优先票据公允价值为6540万美元，2.25% 2029年到期可转换优先票据公允价值为2.416亿美元；2022年12月31日，对应数值分别为6290万美元和2.83亿美元[104] - 截至2023年9月30日，可摊销无形资产为1.95971亿美元，累计摊销8982.1万美元，净值1.0615亿美元；2022年12月31日，对应数值分别为1.58783亿美元、6246.3万美元和9632万美元。两个时间点商誉均为80万美元[108] - 截至2023年9月30日，公司可转换优先票据净额为3.76833亿美元，2022年12月31日为3.75545亿美元[111] - 2023年9月30日和2022年12月31日应计费用分别为9.5712亿美元和9.5742亿美元[126] - 2023年9月30日和2022年12月31日，存货分别为2077.3万美元和452.3万美元[139] - 2023年9月30日和2022年12月31日，应收账款净额分别为1460万美元和1660万美元[140] - 截至2023年9月30日，公司现金等价物和有价债务证券约为6.346亿美元，利率变动100个基点将对投资产生约450万美元的影响[241] 公司营收与利润关键指标变化 - 2023年第三季度，公司总营收为37,095千美元，较2022年同期的28,075千美元增长约32.1%[22] - 2023年前三季度，公司总营收为100,179千美元，较2022年同期的80,121千美元增长约25.0%[22] - 2023年第三季度，公司运营亏损为92,585千美元，较2022年同期的82,604千美元扩大约12.1%[22] - 2023年前三季度，公司运营亏损为293,905千美元，较2022年同期的233,111千美元扩大约26.1%[22] - 2023年第三季度，公司净利润为150,735千美元，而2022年同期净亏损69,656千美元[22] - 2023年前三季度，公司净亏损为21,226千美元，较2022年同期的212,659千美元有所收窄[22] - 2023年前九个月净亏损21,226,000美元，2022年同期净亏损212,659,000美元[32] - 2023年第三季度和前九个月产品销售的商品成本分别为128.9万美元和384.2万美元，2022年同期分别为111.4万美元和355.2万美元；2023年前九个月许可和合作的商品成本为304.4万美元，2022年同期为0 [55] - 2023年前三季度，因Thiola无形资产估计使用寿命变更，产生740万美元增量费用，计入销售、一般和行政费用[64] - 2023年和2022年前三季度及第三季度，净产品销售情况如下：2023年第三季度Tiopronin产品2588.8万美元、FILSPARI 804.4万美元，总计3393.2万美元；2022年第三季度Tiopronin产品2536.9万美元、FILSPARI无销售，总计2536.9万美元；2023年前三季度Tiopronin产品7311.2万美元、FILSPARI 1450.9万美元，总计8762.1万美元；2022年前三季度Tiopronin产品7215.4万美元、FILSPARI无销售，总计7215.4万美元[78] - 2023年第三季度，公司确认临床开发活动许可和合作收入320万美元；2023年前三季度，确认许可和合作收入1260万美元，包括向CSL Vifor销售活性药物成分330万美元及临床开发活动930万美元；2022年第三季度和前三季度，分别确认临床开发活动许可和合作收入270万美元和800万美元[85] - 2023年第三季度和前九个月摊销费用分别为1090.8万美元和2735.8万美元，2022年对应数值分别为507.9万美元和1282.5万美元[109] - 2023年和2022年第三季度2025和2029年票据总利息费用分别为280万美元和280万美元；前九个月分别为850万美元和820万美元[125] - 2023年第三季度和前九个月基本和摊薄后每股净亏损分别为1.97美元和0.29美元；2022年分别为1.09美元和3.34美元[130] - 2023年第三季度和前九个月持续经营业务的股份支付费用分别为1132.1万美元和3610.2万美元，2022年同期分别为858.8万美元和2884.6万美元[138] - 2023年第三季度和前九个月，终止经营业务的净收入分别为2399.76万美元和2665.11万美元[151] 公司现金流关键指标变化 - 2023年前九个月持续经营业务净现金使用量为260,984,000美元，2022年同期为184,142,000美元[32] - 2023年前九个月投资活动提供的净现金为72,726,000美元，2022年同期为4,148,000美元[32] - 2023年前九个月融资活动中支付担保最低特许权使用费1,575,000美元，2022年同期相同[32] - 2022年前九个月发行2029年可转换优先票据所得款项为316,250,000美元，2023年无此项[32] - 2022年前九个月支付债务发行成本9,882,000美元，2023年无此项[32] - 2023年前九个月筹资活动提供的净现金为2.18628亿美元，2022年同期为1.17022亿美元[35] - 2023年9月30日止九个月，公司债务类有价证券到期金额为28460万美元，购买金额为38130万美元；2022年同期到期金额为32960万美元，购买金额为30110万美元[89] 公司股权与融资情况 - 截至2023年9月30日的三个月，普通股数量从6月30日的74,971,807股增至75,111,517股，股东权益从 - 1,186,184美元变为 - 1,035,449美元[25] - 截至2023年9月30日的九个月，公司通过股权融资，扣除发行成本1260万美元后，新增普通股9,703,750股，新增额外实收资本191,198美元[27] - 截至2023年9月30日的九个月，公司发行预融资普通股认股权证，扣除发行成本160万美元后，新增额外实收资本24,630美元[27] - 2023年2月公司发行预融资认股权证，可购买125万股普通股，发行价为每份20.9999美元，行权价为每股0.0001美元[128] - 2023年2月，公司通过承销公开发行普通股和预融资认股权证，净收益约为2.158亿美元[142] - 截至2023年9月30日，按市价发行股权协议下仍有1950万美元的股份可出售[146] 公司产品与业务进展 - 2023年8月31日公司出售胆汁酸产品组合获2.1亿美元预付款，后续里程碑付款最高可达2.35亿美元[38] - 2023年2月17日，FILSPARI获FDA加速批准用于降低原发性IgAN成人患者蛋白尿[40] - 2023年9月报告了PROTECT研究中两年确认性终点的topline结果，旨在支持FILSPARI的传统批准[42] - 2023年5月宣布pegtibatinase在1/2期COMPOSE研究中第6组的积极topline结果，公司准备在2023年底前启动pegtibatinase的关键3期临床试验[44] - 公司参与与NCATS和患者倡导组织的合作研究与开发协议，旨在寻找阿拉吉勒综合征的潜在小分子疗法[45] - 公司与PharmaKrysto Limited合作，负责胱氨酸尿症临床前项目的研发费用[46] - FILSPARI在2023年2月FDA加速批准前，公司为其生产活性药物成分确认了约750万美元研发费用，预计至少到2024年将继续受益于先前费用化库存的销售[57] - 公司目前有1项1/2期临床试验、2项正在进行的3期临床试验，并正在开展第3项3期临床试验的启动活动[62] - 公司产品销售中，美国占净产品销售的98%以上[71] - 2021年9月15日与CSL Vifor签订许可和合作协议，获5500万美元预付款，有资格获最高1.35亿美元监管和市场准入里程碑付款及最高6.55亿美元销售里程碑付款，潜在总价值达8.45亿美元，还可获最高40%年度净销售额分层两位数特许权使用费[80] - 截至2023年9月30日，临床开发活动递延收入为1350万美元，其中900万美元归类为流动资产[86] 公司租赁与债务情况 - 截至2023年9月30日，公司与Kilroy Realty的办公租赁建立使用权资产3460万美元，租赁负债345万美元，均扣除租赁激励790万美元[98] - 公司与Esprit Investments的办公租赁初始期限内总租金约50万美元，建立使用权资产和租赁负债40万美元[101] - 截至2023年9月30日，公司未来最低租赁付款总额为33490千美元，租赁负债为28645千美元，使用权资产为18806千美元[101] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司经营租赁加权平均剩余租赁期限分别为4.9年和5.7年，加权平均折现率均为6.48%[101] - 2022年3月8日，公司支付60万美元现金购买PharmaKrysto 5%流通普通股，支付40万美元一次性签约费，预计为相关项目资助研发费用约500万美元[95] - 公司需在特定临床前里程碑达成时，以100万美元购买PharmaKrysto额外5%流通普通股，还有权以500万美元购买剩余全部股份[95] - 若行使购买剩余股份的选择权，公司需支付最高达1600万美元现金里程碑付款，以及未来产品净销售额低于4%的分级特许权使用费[95] - 公司与Ligand的许可协议需支付最高达1.141亿美元里程碑付款，2023年3月资本化2300万美元里程碑付款，需支付15% - 17%净销售额特许权使用费，2023年第三季度和前九个月分别资本化110万美元和220万美元特许权使用费[107] - 2022年3月11日，公司发行3.163亿美元2.25% 2029年到期可转换优先票据，净收益3.064亿美元，扣除费用990万美元，有效利率2.74%[112][113][115] - 2029年票据持有人在特定情况下可转换，初始转换率为每1000美元本金31.3740股，初始转换价格约为每股31.87美元[114] - 2018年9月10日，公司发行2.76亿美元2.50% 2025年到期可转换优先票据，净收益约2.672亿美元，扣除费用880万美元[116][117] - 截至2023年9月30日，2029年票据应计利息为60万美元，2025年票据应计利息为10万美元[113][117] - 2025年票据初始转换率为每1000美元本金对应25.7739股公司普通股，初始转换价格约为每股38.80美元[119] - 公司发行2025年票据产生约880万美元债务发行成本，有效利率为2.98%[120] - 2022年3月11日，公司以2.138亿美元现金回购2.071亿美元2025年票据本金，截至2023年9月30日，2025年票据剩余本金为6890万美元[121] - 公司与Mission Pharmacal的许可协议要求根据Thiola净销售额支付特许权使用费，截至2023年9月30日，未计提超出年度合同最低额的未来特许权使用费负债[63][65] 公司会计政策与内部控制 - 2022年1