现金及现金等价物情况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为4325.1万美元，较2023年12月31日的5817.6万美元有所下降[14] - 2024年第一季度现金及现金等价物净减少1492.5万美元，2023年同期增加9968.8万美元[17] - 2024年第一季度末现金及现金等价物为4325.1万美元，2023年同期为1.61376亿美元[17] - 截至2024年3月31日，公司现金等价物和可销售债务证券约为441.0百万美元[229] 营收与销售数据 - 2024年第一季度，公司净产品销售额为3998.4万美元，高于2023年同期的2417.8万美元[15] - 2024年第一季度，公司总营收为4137.4万美元，高于2023年同期的3088.8万美元[15] - 2024年和2023年第一季度净产品销售分别为3998.4万美元和2417.8万美元，其中Tiopronin产品分别为2015万美元和2117.4万美元，FILSPARI分别为1983.4万美元和300.4万美元[67] - 2024年第一季度，公司根据过渡服务协议（TSA）确认收入0.4百万美元，截至3月31日，过渡服务应计费用为0.6百万美元，TSA服务预计在交易完成后12个月基本完成[142] - 2024年第一季度终止经营业务净产品销售为 - 63千美元，2023年同期为26,105千美元；2024年第一季度终止经营业务净收入为 - 103千美元，2023年同期为10,233千美元[144] 运营费用与亏损情况 - 2024年第一季度，公司总运营费用为1.80611亿美元，高于2023年同期的1.28257亿美元[15] - 2024年第一季度，公司运营亏损为1.39237亿美元，高于2023年同期的9736.9万美元[15] - 2024年第一季度，公司净亏损为1.36061亿美元，高于2023年同期的8633.1万美元[15] - 2024年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为1.76美元，高于2023年同期的1.27美元[15] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损为12.61683亿美元，高于2023年12月31日的11.25622亿美元[14] - 2024年第一季度，公司综合亏损为1.36497亿美元，高于2023年同期的8560万美元[15] - 2024年第一季度净亏损1.36061亿美元，2023年同期为8633.1万美元[17] - 2024年和2023年第一季度基本和摊薄后每股净亏损分别为1.76美元和1.27美元[121] 业务交易与里程碑付款 - 2023年8月31日出售胆汁酸产品组合，获2.1亿美元 upfront 现金付款，后续里程碑付款最高可达2.35亿美元[20] - 2024年3月提交 FILSPARI 补充新药申请，FDA 已接受并授予优先审评，PDUFA 目标行动日期为9月5日[22] - 2024年4月，欧洲委员会授予 FILSPARI 有条件上市许可，公司将获1750万美元监管里程碑付款[23] - 预计2024年第二季度向 Ligand Pharmaceuticals 支付580万美元里程碑付款[23] - 公司与CSL Vifor的许可协议中，获得5500万美元预付款，有资格获得最高1.35亿美元监管和市场准入里程碑付款及最高6.55亿美元销售里程碑付款，可获最高40%分层两位数特许权使用费[68] - 公司与Renalys的许可协议中，获得非退款预付款，有资格获得最高1.2亿美元开发和销售里程碑付款，可获分层两位数至20%中段特许权使用费[75] - 若特定临床前里程碑达成，公司需以100万美元购买PharmaKrysto额外5%流通普通股，若后续临床前里程碑达成且在2025年3月8日前行使期权，可500万美元购买其余流通股，达成特定开发和监管里程碑需支付最多1600万美元现金里程碑付款，获批产品未来净销售额需支付低于4%的分级特许权使用费[86] - 2012年公司与Ligand签订许可协议，达成特定里程碑需支付最多1.141亿美元，2023年3月资本化2300万美元里程碑付款，需向Ligand支付15% - 17%的净销售额特许权使用费，2024年和2023年第一季度分别资本化290万美元和50万美元特许权使用费[101] - 公司收购Orphan Technologies Limited或有现金支付最高达4.27亿美元[124] - 2024年3月公司因开发里程碑确认6520万美元在研研发费用[126] 现金流情况 - 2024年第一季度经营活动使用净现金1.19005亿美元，2023年同期为8111.7万美元[17] - 2024年第一季度投资活动提供净现金1.04898亿美元，2023年同期使用3703.9万美元[17] - 2024年第一季度融资活动使用净现金52.5万美元，2023年同期提供2.16996亿美元[17] 成本情况 - 2024年和2023年第一季度产品销售的商品销售成本分别为150.4万美元和110.8万美元，许可和合作的商品销售成本分别为0美元和303.7万美元，总成本分别为150.4万美元和414.5万美元[38] - 截至2024年3月31日，公司约有500万美元的零成本库存，预计至少到2025年销售此前已费用化的库存时仍将记录零商品销售成本[39] 重组相关情况 - 2023年12月公司启动重组计划，预计产生1200万 - 1400万美元非经常性费用，截至2024年3月31日已确认1170万美元，其中第一季度确认30万美元[55] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司重组应计费用分别为120万美元和1140万美元，2024年现金支付1050万美元[55] - 2024年第一季度和2023年第一季度重组成本应计费用变化中，2024年1月1日负债余额为1142.1万美元，费用为25.9万美元，支付1050.2万美元，外币影响2.6万美元，3月31日负债余额为120.4万美元，2023年均为0[56] 准则采用情况 - 公司于2024年1月1日采用ASU No. 2023 - 07新准则，但该准则在2025财年中期才生效，对本季度财务报表无影响[56] - 公司预计从2025财年开始采用ASU No. 2023 - 09新准则，该准则2024年12月15日后的年度生效[58] 产品销售确认情况 - 公司产品销售包括FILSPARI和硫普罗宁产品，美国占净产品销售的98%以上[59] - FILSPARI销售在交付给专业药房时确认收入，其他产品在交付给患者时确认收入，付款通常在交付后30天内[60] 许可与合作收入情况 - 2024年和2023年第一季度，公司临床开发活动的许可和合作收入分别为140万美元和340万美元[73] - 截至2024年3月31日，临床开发活动的递延收入为730万美元，其中650万美元为流动递延收入；截至2023年12月31日，递延收入为890万美元，其中710万美元为流动递延收入[74] 许可协议情况 - 公司与CSL Vifor的许可协议交易价格为5500万美元，其中1200万美元分配给许可证，4300万美元分配给临床开发活动[71][72] - 公司与Renalys的许可协议被认定为符合ASC 808合作协议标准，双方参与联合指导委员会，共担风险与收益[77] - 公司与Renalys许可协议的交易价格为830万美元，记录在其他非流动负债中，将在买断权行使或终止时确认为收入[78][79] 证券与应收款情况 - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司可销售债务证券分别为3.97793亿美元和5.08675亿美元[81] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司可销售债务证券的应计利息应收款分别为380万美元和460万美元[82] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，可供出售有市价债务证券未实现损失头寸的摊余成本分别为2.177亿美元和2.697亿美元[84] 投资与合作情况 - 2022年3月，公司与PharmaKrysto签订协议，支付60万美元现金购买其5%流通普通股，支付40万美元一次性签约费，预计为临床前活动资助约500万美元研发费用[86] - 2024年1月，公司与Renalys的许可协议生效并行使购买其普通股的期权，公司确定Renalys是可变利益实体，但公司不是主要受益人，相关资产和负债账面价值分别为330万美元和830万美元[89][91][92] 租赁情况 - 截至2024年3月31日，公司有两项经营租赁，与Kilroy Realty的租赁建立使用权资产3460万美元和租赁负债3450万美元，与Esprit Investments的租赁建立使用权资产和租赁负债均为40万美元[93][95] - 截至2024年3月31日，公司经营租赁未来最低租赁付款总额为3029.7万美元，租赁负债为2632.3万美元，使用权资产为1727.1万美元，加权平均剩余租赁期限为4.4年，加权平均折现率为6.48% [96] - 2024年第一季度和2023年第一季度，公司分别记录与经营租赁相关的费用120万美元[96] 票据情况 - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司2.5% 2025年到期可转换优先票据的公允价值分别为6100万美元和5830万美元，2.25% 2029年到期可转换优先票据的公允价值分别为2.024亿美元和2.121亿美元[99] - 2029年到期的2.25%可转换优先票据本金总额为3.1625亿美元，2023年12月31日为3.1625亿美元[103] - 2025年到期的2.50%可转换优先票据本金总额为6890.4万美元，2023年12月31日为6890.4万美元[103] - 2029年票据发行净收益为3.064亿美元，扣除佣金和发行费用990万美元[105] - 2025年票据发行净收益约为2.672亿美元，扣除佣金和发行费用880万美元[109] - 2029年票据初始转换率为每1000美元本金对应31.3740股公司普通股，初始转换价格约为每股31.87美元[106] - 2025年票据初始转换率为每1000美元本金对应25.7739股公司普通股，初始转换价格约为每股38.80美元[112] - 2029年票据有效利率为2.74%，2025年票据有效利率为2.98%[107][113] - 2023年第一季度公司记录了760万美元的债务清偿损失，包括340万美元相关递延融资成本的注销[114] - 截至2024年3月31日，2025年票据剩余本金总额为6890万美元[114] 费用情况 - 2024年第一季度总摊销费用为935.2万美元，2023年同期为606.2万美元[103] - 2024年和2023年第一季度总利息费用分别为280万美元和290万美元[117] 资产与负债情况 - 截至2024年3月31日，公司股东权益为7407.1万美元，低于2023年12月31日的2.0081亿美元[14] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，可摊销无形资产净值分别为1.00429亿美元和1.0369亿美元，商誉均为80万美元[102] - 2024年3月31日和2023年12月31日应计费用分别为1.3958亿美元和1.18991亿美元[118] - 2024年3月31日库存总计4230.6万美元，高于2023年12月31日的4090.4万美元[131] - 2024年3月31日和2023年12月31日应收账款净额分别为2270万美元和2120万美元[133] 股权融资情况 - 2023年2月公司公开发行普通股和预融资认股权证净收益约2.158亿美元[135] - 截至2024年3月31日，按市价发行股权协议下还有1950万美元额度可售[138] 业务出售情况 - 2023年公司出售胆汁酸业务获得2.1亿美元预付款，税后净收益2.26亿美元[139][141] - 公司将胆汁酸业务作为终止经营业务列报[143] 市场风险情况 - 利率变动100个基点，将对公司投资公允价值产生约3.0百万美元的影响[229] - 公司面临利率、外汇汇率等市场风险，未对汇率风险进行套期保值，通胀主要影响劳动力成本但未影响当前业务目标[229][231][232] 内部控制情况 - 公司首席执行官和首席财务官认为披露控制和程序在合理保证水平上有效[234] - 截至2024年3月31日的季度内，公司未发现对财务报告内部控制产生重大影响的变化[235] 法律诉讼情况 - 法律诉讼信息参考本季度报告10 - Q表第一部分第1项中未经审计的合并财务报表附注13[236]