财务数据和关键指标变化 - 2024年第一季度净产品销售额为4000万美元，2023年同期为2420万美元，增长归因于FILSPARI持续推出和IgAN利润增长 [90] - 2024年第一季度总营收为4140万美元，2023年同期为3090万美元，差异主要是该时期利息收入增加 [90] - 2024年第一季度净亏损（含终止经营业务）为1.361亿美元，即每股基本亏损1.76美元；2023年同期净亏损8630万美元，即每股基本亏损1.27美元。非GAAP调整后，2024年第一季度净亏损（含终止经营业务）为1.162亿美元，即每股基本亏损1.51美元；2023年同期净亏损6290万美元，即每股基本亏损0.92美元 [91] - 2024年第一季度研发费用为4940万美元，2023年同期为5820万美元；非GAAP调整后，2024年第一季度研发费用为4580万美元，2023年同期为5130万美元 [73] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为6420万美元，2023年同期为6600万美元；非GAAP调整后，2024年第一季度销售、一般和行政费用为4820万美元，2023年同期为4950万美元 [73] - 2024年第一季度非GAAP的研发和SG&A费用较上一季度下降约11%，主要归因于12月进行的重组和3期研究推进至完成阶段导致的临床费用减少 [49] - 2024年第一季度总其他收入净额为350万美元，2023年同期为90万美元 [49] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.41亿美元，第一季度现金使用包括约6100万美元与战略重组相关的非经常性项目 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 FILSPARI - 第一季度新患者启动表单增长至511份，连续五个季度实现患者启动表单的连续增长，且超过500份患者启动表单的速度快于罕见肾病领域的任何基准比较 [45] - 约95%的美国患者有FILSPARI的报销途径，授权标准质量良好，与标签语言和指南建议基本一致 [45] - 第一季度实现1980万美元的销售收入，且第二季度销售趋势持续强劲 [87] Thiola和Thiola EC - 第一季度净产品销售额约为2000万美元，年初遇到典型的增长到净重置情况，公司正在评估今年早些时候仿制药获批对市场的影响 [47] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - FILSPARI在美国商业推出持续取得新高，需求强劲，新老处方医生数量增加，报销时间加快， payer覆盖范围更广 [32] 欧洲市场 - FILSPARI获得有条件上市许可（CMA），公司正与CSL Vifor合作支持向全面批准的过渡提交准备工作 [41] 日本市场 - 公司合作伙伴Renalys在IgAN患者的3期试验的IND提交方面取得进展，并推进研究以支持在日本和其他亚太地区的最终批准 [41] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 2024年专注于执行关键优先事项以推动可持续增长，包括推进FILSPARI的全面批准和全球推广，以及推进pegtibatinase的3期研究 [57] - 期望FILSPARI成为IgA肾病患者的基础治疗选择，并在未来与其他获批的补充疗法联合使用 [72] - 继续评估FSGS的潜在适应症，与PARASOL合作，待其确定终点后重新与FDA接触 [67] 行业竞争 - 日本竞争对手最近完成了其3期IgAN研究的入组，还有其他抗APRIL靶向药物正在推进，但FILSPARI在治疗格局中具有独特地位 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对FILSPARI的长期前景感到兴奋，因其在治疗格局中具有独特地位，且在治疗IgA肾病方面效果显著 [13] - 预计FILSPARI将被纳入更新的KDIGO指南，这将支持更早诊断和治疗患者，为公司提供进一步教育患者的机会 [46] - 公司预计pegtibatinase有潜力成为新的治疗标准，相关市场有望增长至超过10亿美元 [60] - 公司预计2024年剩余时间运营现金使用将显著下降，凭借当前强大的现金余额、FILSPARI的预期显著增长、持续的费用管理和预期的未来里程碑付款，预计资产负债表能够支持当前运营至2028年 [92] 其他重要信息 - FILSPARI从加速批准转为全面批准的提交已获FDA优先审查，PDUFA目标行动日期为今年9月5日，FDA不计划召开咨询委员会会议讨论该申请 [33][40] - pegtibatinase的3期HARMONY研究已完成首例患者给药，预计2026年公布3期顶线结果 [43][60] - 公司在世界肾脏病大会上展示了FILSPARI的新数据，支持其在更广泛蛋白尿水平上的积极影响，并有望扩大全面批准时的标签范围 [38] - 公司预计在2025年达到某些国家的市场准入里程碑时获得额外的里程碑付款，同时预计在今年第二季度向Ligand Pharmaceuticals支付575万美元的一次性里程碑付款 [50] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: FILSPARI在本季度是否有季节性逆风因素 - 公司表示第一季度通常会有增长到净的影响，与重新授权过程、保险计划、回扣、商业共付减免等有关，但这是所有产品的常见情况，FILSPARI整体表现强劲 [96] 问题: 第一季度患者启动表单大幅增加的原因 - 公司认为去年11月在ASM会议上展示的PROTECT完整两年数据集建立了势头，导致需求出现拐点，这一趋势在第一季度持续，且大多数意见领袖现在都在开FILSPARI的处方 [101] 问题: 提交给FDA支持FILSPARI sNDA的数据包情况，以及基于提交的额外数据对REMS调整的看法 - 公司提交了为期两年的PROTECT试验的安全数据，并将按惯例提供四个月的安全更新，公司将在sNDA完成时提供关于肝脏监测REMS潜在修改或变更的最新情况 [104] 问题: pegtibatinase试验设计和入组情况 - 试验有10周的筛选期用于饮食稳定，之后是26周的双盲期，目前有70名患者在50个站点，公司会在开始时放慢速度，确保站点接受培训，预计2026年公布顶线数据，同时公司正在进行CMC工作以支持整个研究和商业化 [106] 问题: 新处方医生对FILSPARI的体验以及近期增长动力 - 新处方医生反馈FILSPARI的蛋白尿减少效果与PROTECT研究一致，约为50%，这有助于持续处方和增加处方深度。公司预计今年剩余时间患者启动表单将持续增长，尽管可能会有季度间的波动，但收入将实现季度环比增长 [130] 问题: FSGS的额外分析、与PARASOL的合作以及事件顺序 - 公司正在全面分析数据并与外部数据集进行比较，工作与PARASOL并行，下个月将参加PARASOL的会议以了解其数据和终点，计划在PARASOL公布终点后重新与FDA接触以寻求潜在的提交 [133] 问题: 患者启动表单到实际用药的转化率、时间和流失原因 - 自下半年实施额外的患者教育举措以来，公司在履行流程方面持续改善，约80%的处方患者在收到患者启动表单后14天内加入REMS计划，公司对转化率和效率感到满意，且患者用药后的依从性和持久性较高，这将支持收入持续增长 [116] 问题: 511份启动表单中有多少患者使用商业药物 - 公司目前未提供具体患者数量细节，将继续提供患者启动表单率、收入和准入情况等核心指标作为发布初期的表现 [121] 问题: 患者依从性和持久性的量化数据，以及目前接受治疗患者的类型 - 公司未量化依从性和持久性数据，但强调患者用药后的依从性和持久性较高。关于接受治疗患者的类型，公司未提供具体百分比，但提到有大量患者同时接受SGLT2抑制剂治疗 [124] 问题: pegtibatinase入组计量的解除条件和制造方面的进展 - 公司未提及入组计量解除的具体条件和时间，在制造方面，公司正在进行CMC工作以支持整个研究和商业化，因为在罕见病领域从1期到3期通常需要并行进行CMC工作 [106] 问题: KDIGO指南是否会在9月5日PDUFA日期之前有所改善 - 公司预计KDIGO指南很快会公布，指南将建议有进展风险的患者从RAS抑制剂转换为FILSPARI，并降低蛋白尿治疗目标，这将进一步强化FILSPARI的基础治疗作用并扩大适用患者群体 [137] 问题: FILSPARI在社区和学术医生中的使用情况以及处方患者类型 - 公司表示作为动态IgAN疗法，需要覆盖广泛的医生群体以触及所有可治疗患者群体，大多数患者来自社区中心，患者主要是40多岁的男性，约70%的患者有商业保险覆盖，且有大量患者同时接受SGLT2抑制剂治疗 [22]