公司概况 - Alnylam Pharmaceuticals 是一家专注于 RNAi（RNA 干扰）疗法的公司，致力于基因沉默的自然细胞过程 [2] - 公司自称为“RNAi 革命的领导者”，但尚未实现盈利 [2] 财务表现 - 2024 年第一季度，公司非 GAAP 每股亏损为 16 美分，较去年同期每股亏损 1.06 美元有所改善 [2] - 尽管亏损，但公司股价约为 250 美元，显示出市场对其潜力的认可 [2] 突破性进展 - 2024 年 6 月 24 日，公司宣布其心脏健康药物 vutrisiran 的临床试验数据积极，导致股价上涨超过 35% [3] - vutrisiran 是一种用于治疗 ATTR 淀粉样变性心肌病的 RNAi 疗法，该疾病是一种进行性且致命的心脏病 [3] - 临床试验显示，vutrisiran 在“全因死亡率和复发性心血管事件”方面表现出统计学显著减少，且药物安全性和耐受性良好 [4] 市场前景 - 由于 vutrisiran 的突破性进展，公司有望在历史上首次实现盈利 [3] - 公司未来可能在心血管健康治疗领域取得更多突破，进一步推动股价上涨 [5]