文章核心观点 - 生物制药公司Alnylam Pharmaceuticals虽已有多款药物上市但尚未盈利，若其RNA干扰药物vutrisiran获FDA加速批准，有望实现盈利，目前投资者需考虑该股是否已充分反映利好，初步来看值得长期投资 [1][6] 公司药物研发成果 - 6月下旬公司报告Amvuttra治疗一种进行性致命心脏病取得成功，在ATTR - CM患者中显示出“全因死亡率和复发性心血管事件综合指标的统计学显著降低” [2] - vutrisiran目标是降低服用辉瑞tafamidis患者的死亡和住院率，也对未服用该药患者进行了测试，在两组人群的心脏健康次要指标上均有显著改善，在总体和单药治疗人群中“全因死亡率和复发性心血管事件综合指标”分别降低28%和33%，在试验次要终点上分别降低36%和35% [2] - 公司是设计RNA干扰疗法的主要参与者，2018年其RNAi疗法药物Onpattro获首个批准用于遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病，2019年Givlaari获批用于急性肝卟啉症，2021年与诺华合作开发的Leqvio获批用于治疗高胆固醇，2022年Amvuttra获批用于治疗ATTR淀粉样变性伴多发性神经病 [4] 公司财务状况 - 去年公司从这些疗法中获得12.4亿美元净产品收入，较上一年增长39%，但仍报告GAAP亏损4.4亿美元，调整后亏损2.01亿美元 [5] 公司发展前景 - 强劲的试验结果促使公司年底前向FDA申请加速审查结果，Amvuttra有望2025年初上市，若获批公司未来十年可能拥有一款重磅药物 [3] - 利用分子技术公司可能从辉瑞手中夺取大量市场份额，辉瑞的tafamidis销售额超33亿美元，且公司对未服用tafamidis患者进行测试，可能大幅扩大患者群体 [6] 投资相关考量 - 公司股价因3期试验积极消息飙升31%且后续继续上涨，投资者需考虑该股是否属于“买传闻，卖消息”类型 [1] - 公司未公布研究全部结果，存在一定不透明性，但申请加速审查表明可能无重大问题，Amvuttra商业发布和患者接受情况很关键 [6]