文章核心观点 深圳信立泰药业股份有限公司引进的创新基因编辑药物YOLT - 101注射液临床试验申请获国家药监局受理，该药物有望为家族性高胆固醇血症提供新治疗选择 [1]。 药品基本情况 - 药品名称为YOLT - 101注射液，申请事项为境内生产药品注册临床试验，注册分类为1类，药品类型是治疗用生物制品，受理号为CXSL2500313，申请人为尧唐（南京）生物科技有限公司和深圳信立泰药业股份有限公司 [2]。 - 自受理之日起60日内，未收到药审中心否定或质疑意见，申请人可按提交方案开展临床试验 [3]。 其他相关情况 - YOLT - 101是公司从尧唐（上海）生物科技有限公司引进的靶向PCSK9碱基编辑药物，拟开发适应症包括家族性高胆固醇血症等 [4]。 - YOLT - 101由包裹在脂质纳米颗粒中的YolBE和引导RNA组成，通过肝脏靶向作用进入肝细胞，靶向PCSK9基因特定序列进行碱基编辑，抑制PCSK9对LDLR的降解，清除血液中LDL - C，治疗家族性高胆固醇血症 [4]。 - 临床实践中主要降胆固醇药物有他汀类、胆固醇吸收抑制剂、PCSK9抑制剂等，PCSK9靶点与胆固醇代谢相关，携带PCSK9功能缺失突变个体血液中LDL - C含量显著降低，PCSK9单克隆抗体可降低血清LDL - C水平，多个血脂指南推荐PCSK9抑制剂 [5]。 - 与现有PCSK9抗体、siRNA药物等治疗方法相比，YOLT - 101可在DNA水平编辑PCSK9基因单个碱基，降低靶蛋白表达，若研发成功有望提高患者服药依从性，为FH疾病提供新治疗选择 [5]。