核心观点 - 辉瑞未能说服FDA顾问支持Talzenna扩大适应症范围 可能影响其成为重磅产品的计划 [1] - 独立专家小组一致认为公司未提供令人信服的数据来支持扩大适应症 [1] - FDA虽不强制采纳顾问意见 但通常会遵循其建议 [1] 药物现状与试验数据 - Talzenna目前仅获批用于治疗携带特定基因突变的前列腺癌患者 [1] - 公司试图将适用患者数量扩大两倍以上 依据是临床试验显示可延长生存期 [1] - 2023年获批用于基因定义患者 需与Xtandi联用 [2] - 关键研究对约800名患者测试 联合用药方案中位生存期延长近9个月 死亡风险降低20% [2] FDA与专家质疑 - FDA及顾问质疑支持性研究 认为未证明对无基因突变患者有益 [1] - 专家担忧积极结果可能源于随机概率 [1] - FDA肿瘤部门负责人批评试验设计方法不当 [1] - FDA评审员指出药物对无突变患者可能是"有毒的安慰剂" 因严重副作用 [2] 公司战略背景 - Talzenna是辉瑞未来数年重点打造的数十亿美元级抗癌产品 [1] - 新冠产品销售额急剧下滑 老药专利到期 预计2030年前年收入损失约150亿美元 [1]