戈谢病治疗现状 - 重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法(ERT)是戈谢病的标准治疗方案，显著改善患者非神经系统症状和生活质量 [1] - 戈芮宁获批前中国戈谢病ERT药物依赖进口且未纳入医保，患者年治疗费用达150万-250万人民币 [1][2] - 戈谢病为罕见遗传病，中国已纳入首批罕见病目录，I/III型患者需长期依赖ERT治疗 [1] 戈芮宁药物突破 - 戈芮宁是中国首款本土自主研发的戈谢病ERT药物，适用于12岁以上I/III型患者 [1] - 采用创新技术使酶比活性提升50%，综合产量提升110倍，生产成本降低80%以上 [3][5] - 通过生物制品分段生产试点，原液与制剂分别委托药明生物不同子公司生产 [4][5] 商业化与定价策略 - 公司预计戈芮宁年治疗费用较进口药降幅超50%，但具体定价未披露 [2] - 海外市场因支付政策完善，同类药物商业回报良好，公司正推动国内医保准入 [2] - 药明生物通过连续生物工艺平台WuXiUP实现产量与质量双重优化 [3] 行业生产模式创新 - 生物制品分段生产在欧美普遍，中国选择戈芮宁作为首个境内试点项目 [4] - 分段生产可提升厂房产能利用率并降低药物成本，但需管控质量风险 [4][5] - 国家药监局委托上海市局起草试点方案，建立分段生产检查标准 [4]