药品获批情况 - 公司自主研发的盐酸吉卡昔替尼片（商品名：泽普平）新药上市申请获得国家药品监督管理局批准 [1] - 获批适应症为中高危原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化（PPV-MF）和原发性血小板增多症继发性骨纤维化（PET-MF）的成人患者 [1] - 该药品是首个获批用于治疗骨髓纤维化的国产JAK抑制剂类创新药物 [2] 药品基本信息 - 药品名称：盐酸吉卡昔替尼片，剂型为片剂，规格50mg [1] - 上市许可持有人和生产商均为苏州泽璟生物制药股份有限公司 [1] - 药品作用机制为抑制JAK1、JAK2、JAK3和TYK2活性，阻断JAK-STAT信号传导通路，同时抑制ACVR1活性改善铁代谢失衡和贫血 [2] 临床试验数据 - III期临床试验显示治疗24周时脾脏体积缩小≥35%的受试者比例达72.3% [3] - IIB期临床试验中芦可替尼不耐受患者24周SVR35达43.2% [3] - II期临床试验中芦可替尼难治或复发患者24周SVR35达32.4% [3] - 对比进口药物芦可替尼在中国患者中的24周SVR35仅为27% [5] 市场与行业情况 - 中国骨髓纤维化每年新发患者约6万人，存量患者超20万 [4] - 中国骨髓纤维化药物市场规模2020年17.3亿元，预计2025年达29.3亿元，2030年达33.0亿元 [4] - 目前国内已获批用于中高危骨髓纤维化的靶向药物仅有进口芦可替尼，2024年全球销售额约49亿美元 [5] 药品临床地位与研发进展 - 被纳入CSCO恶性血液病诊疗指南2024版骨髓纤维化一线分层治疗I级推荐 [4] - 治疗重度斑秃适应症的NDA申请已获受理 [4] - 正在开展中重度特应性皮炎（III期）、强直性脊柱炎（III期）等适应症的关键临床研究 [4] - 治疗青少年和成人非节段型白癜风的II/III期临床试验已获批 [4] - 获得国家"重大新药创制"科技重大专项立项支持 [4]