托夫生注射液快速应用得益于国家罕见病防治战略及创新药政策。2025年政府工作报告提出"制定创新 药目录，支持创新药发展"，广州地区"穗新保-珠江药安心"商业健康保险已将其纳入目录。 北京东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心理事长王金环表示："突破性疗法的出现为患者点燃了希望之 火。"研发企业渤健中国响应《"健康中国2030"规划纲要》，与多方协作推动药物可及。北京康盟慈善 基金会理事长柳莺肯定企业"积极推动托夫生注射液研发和上市，将科研成果转化为患者希望"。 采写：南都记者 王道斌 肌萎缩侧索硬化（ALS）俗称"渐冻症"，导致大脑和脊髓中运动神经细胞进行性死亡，患者全身肌肉逐 渐无力萎缩，最终多因吞咽或呼吸衰竭死亡，确诊后生存期通常为3至5年。SOD1作为中国ALS人群中 最常见的致病基因，其突变患者平均发病年龄约50岁，多从下肢起病。 南方医院神经内科蒋海山主任医师指出："渐冻症号称世界五大绝症之首，基因治疗可能是突破性治疗 方案。"2024年9月，反义寡核苷酸药物托夫生注射液在华获批，通过减少毒性SOD1蛋白合成与蓄积， 减缓运动神经元损伤。《2023肌萎缩侧索硬化（ALS）基因检测与咨询的循证共识指南》明确要求 ...