产品获批上市 - 正大天晴开发的注射用重组人凝血因子ⅦaN01（商品名：安启新）正式获批上市，用于凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物>5个Bethesda单位（BU）的成人及青少年（12岁以上）先天性血友病患者的出血治疗 [1] - 这是首个获批上市的国产重组人凝血因子Ⅶa类生物制品，为抑制物阳性血友病患者这类特殊人群的出血治疗带来更多选择 [1] 血友病市场概况 - 血友病是一种凝血因子缺乏导致凝血功能障碍的遗传性罕见病，2018年5月被列入第一批罕见病目录 [1] - 世界血友病联盟数据显示，目前全球血友病患者数量约83万例 [1] - 临床上血友病通常分为甲型血友病（血友病A）和乙型血友病（血友病B），分别由凝血因子Ⅷ（FⅧ）和凝血因子Ⅸ（FⅨ）基因突变引发 [2] - 约4%的患者会产生凝血因子抑制物（抗体阳性），导致替代治疗效果不佳 [2] 产品临床数据 - 安启新是唯一疗效和安全性通过Ⅲ期临床试验确证的国产重组人凝血因子Ⅶa [2] - Ⅲ期临床研究共入组60例受试者，53例受试者累计发生559次出血事件，对551次可评估的出血事件进行分析，止血有效率为88.93% [2] 生产工艺 - 重组人凝血因子Ⅶa结构复杂，降解和氧化位点较多，杂质种类较多，生产制备工艺难度大 [2] - 正大天晴药学团队创新性地开发了具有自主知识产权的细胞培养、分离纯化和制剂处方工艺，获得了两项原创专利 [2] - 成功进行了多批次商业化生产放大，产品生产工艺稳健 [2] 产品组合 - 除重组人凝血因子Ⅶa外，正大天晴此前已成功开发并上市了注射用重组人凝血因子Ⅷ（商品名：安恒吉） [3] - 通过安恒吉与安启新的组合治疗方案，公司将覆盖从常规替代治疗到抑制物管理的全病程需求 [3]