细胞与基因治疗(CGT)技术进展 - 上海正逐年积累CGT药物研发制造服务能力，覆盖CAR-T疗法和RNA疗法(mRNA、siRNA、环状RNA等) [1] - 正序生物自主研发的碱基编辑技术突破传统基因编辑局限，不切断DNA双链且能防止错误位点编辑，已治愈全球近20例β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血患者 [1] - 正序生物与丹纳赫旗下思拓凡合作，利用其LNP/AAV载体库和GMP生产平台加速药物体内递送系统开发 [1] CGT领域发展现状 - 2023年6月中国药监局受理11款CGT药物，其中5款免疫细胞药物涉及急性B淋巴白血病和实体瘤适应症，6款功能/间充质细胞药物进入临床 [2] - 截至2020年底全球有1306个CGT项目处于临床阶段(ASGCT数据) [2] - CXO服务通过LNP递送工艺、质谱/色谱/流式三项关键技术提升药物递送效率和质量控制 [2] CGT产业链关键要素 - 通用CAR-T疗法研发需聚焦适应证选择、靶点机制优化、临床试验设计和精细化产品设计 [3] - 商业化价值需考虑大规模生产稳定性，质量控制/毒理测试/注册申报需纳入早期产品设计 [3] - 第三方CXO机构通过工艺开发、cGMP生产、监管支持等服务加速CGT疗法上市 [3] 市场规模与增长 - 全球CGT-CRO市场规模从2020年7.1亿美元将增至2025年17.4亿美元，中国同期从3.1亿元增至12亿元 [5] - 全球CGT-CDMO市场规模2025年预计达78.6亿美元，中国达197.4亿元 [5] - 上游原材料GMP认证和国产替代可增强供应链韧性，下游需解决生产工艺复杂性和物流效率问题 [5] 产业链优化方向 - 需探索创新支付模式应对高昂治疗成本，加强知识产权本地化并拓展实体瘤等未满足临床需求 [6] - CXO服务方需具备稳定交付能力，注重成本管控和商业技术保密，海外营收占比成为价值评估维度 [6] - 产业链上下游企业需通过规模化优势获取更高利润 [6]