核心观点 - 开拓药业自主研发的PROTAC化合物GT20029治疗痤疮的II期临床试验达到主要研究终点 结果具有统计学显著性和临床意义 并确定III期推荐剂量为0.5% [1] 临床试验设计 - II期临床试验为多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究 在全国10家中心开展 由复旦大学附属华山医院项蕾红教授担任主要研究者 [1] - 研究采用GT20029凝胶0.5%每天一次和1.0%每天一次两个剂量组 评估治疗痤疮的有效性、安全性和药代动力学特征 [1] 有效性数据 - 在总病变计数(除外结节)类别中 0.5%剂量组P值为0.01 1.0%剂量组P值为0.05 均显示统计学显著性 [1] - 在炎性皮损计数较基线变化百分比分析中 两个剂量组与安慰剂相比P值均小于0.01 显示显著改善 [1] - 治疗成功率方面(IGA评分下降至0-1分且下降等级≥2级) 0.5%剂量组P值为0.03 1.0%剂量组P值为0.15 [2] 安全性数据 - GT20029凝胶显示出令人满意的安全性和耐受性 整体不良事件发生率低 [2] - 0.5%剂量组和1.0%剂量组的药物相关不良事件发生率相当 且均低于安慰剂组 严重程度均为轻度 [2] 后续计划 - 详细的顶线结果资料预计将在学术期刊或学术会议上公布 [1] - 已确定III期临床试验的推荐剂量为0.5% [1]