核心观点 - 恒瑞医药海曲泊帕乙醇胺片新适应症上市申请获国家药监局受理 适用于对既往治疗反应不佳的持续性及慢性原发免疫性血小板减少症成人及≥6岁儿童患者 [1] - 该药物Ⅲ期临床试验达到主要研究终点 试验组在主要终点上显著优于对照组 共入组100例6岁及以上患者 [1] - 海曲泊帕乙醇胺片此前已获批两个适应症 分别为2021年6月获批的慢性原发免疫性血小板减少症成人治疗和重型再生障碍性贫血成人治疗 [2] 药品研发进展 - 海曲泊帕乙醇胺片Ⅲ期临床试验(HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED)于2025年3月达到方案预设主要研究终点 [1] - 研究为多中心、随机、双盲及开放性设计 由首都医科大学附属北京儿童医院王天有教授担任主要研究者 [1] - 试验证明长期治疗的安全性和有效性良好 [1] 适应症拓展 - 新申请适应症针对持续性及慢性原发免疫性血小板减少症成人及≥6岁儿童患者 [1] - 目标患者群体为既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的患者 [1] - 该药物已拥有两个已获批适应症 覆盖慢性原发免疫性血小板减少症和重型再生障碍性贫血领域 [2]