药品基本情况 - 药品名称为海曲泊帕乙醇胺片，剂型为片剂，受理号为CXHS2500092、CXHS2500093、CXHS2500094 [1] - 申报阶段为上市，申请人为江苏恒瑞医药股份有限公司 [1] - 拟定适应症为对糖皮质激素、免疫球蛋白治疗反应不佳的持续性及慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人及≥6岁儿童患者 [1] 药品临床试验 - 2025年3月完成Ⅲ期临床试验（HR-TPO-ITP-Ⅲ-PED），达到主要研究终点 [1] - 试验为多中心、随机、双盲及开放性研究，入组100例6岁及以上儿童和青少年ITP患者 [1] - 试验组在主要终点上显著优于对照组，长期治疗安全性和有效性良好 [1] 已获批适应症 - 2021年6月获批用于慢性ITP成人患者及重型再生障碍性贫血成人患者 [2] 疾病背景 - ITP是儿童和青少年最常见出血性疾病，年发病率为1.6-5.3/10万人 [2] - 80%患儿12个月内血小板计数可恢复正常，20%病程持续1年以上 [2] - 儿童ITP患者基数大，临床治疗需求迫切 [2] 药品机制与市场竞争 - 海曲泊帕乙醇胺片为口服非肽类血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，通过激活STAT和MAPK信号通路促进血小板生成 [3] - 国外同类产品包括Eltrombopag、Avatrombopag和Lusutrombopag，2024年全球销售额合计25.9亿美元 [3][4] - 国内已上市同类产品包括艾曲泊帕乙醇胺片（2017年）、马来酸阿伐曲泊帕片（2020年）和芦曲泊帕片（2023年） [3] 研发投入 - 海曲泊帕乙醇胺片相关项目累计研发投入约44,587万元人民币 [4]