药物研发进展 - SR604注射液新增血管性血友病患者出血发作的预防治疗适应症临床试验申请于2025年8月22日获国家药监局受理（受理号CXSL2500733）[1] - 药物规格为30mg(1mL)/瓶 注册分类为治疗用生物制品1类 属于境内生产药品注册临床试验申请[1] - 新增适应症针对血管性血友病（VWD） 这是一种由于血管性血友病因子异常导致的遗传性出血性疾病[2] 临床试验设计 - 将开展Ⅱ期剂量探索试验 包括0.2mg/kg剂量组每4周给药一次及0.4mg/kg剂量组每4、6、8周给药一次的多剂量用药间隔试验[2] - 前期已针对血友病A/B及先天性凝血因子Ⅶ缺乏症适应症开展试验 于2023年12月21日获得受理（受理号CXSL2300875）[1] - 原适应症已于2024年3月5日获得临床试验批准 目前取得初步安全性和有效性数据 进入疗效探索Ⅱb期试验阶段[1] 药物特性与市场地位 - SR604注射液为人源化高亲和力结合人活化蛋白C的单克隆抗体制剂 特异性抑制人活化蛋白C抗凝血功能[1] - 全球尚无同靶点产品上市 也无抗体药物获批用于血管性血友病的预防治疗[2] - 若研制成功 有望显著改善血管性血友病患者的用药体验[2] 研发进程管理 - 新增适应症申请不会对原适应症（血友病A/B及先天性凝血因子Ⅶ缺乏症）的临床试验产生影响[3] - 公司将根据国家药监局审评进度 按照新药临床研究技术要求准备临床研究开展[2]