药物研发里程碑 - 晶泰科技助力智擎生技制药发现的新一代PRMT5抑制剂PEP08达成重要临床研发里程碑 获得澳大利亚HREC TGA及中国台湾TFDA的临床试验批准 即将启动I期临床试验 [1] - 基于PEP08获得临床试验批准的进展 晶泰科技确认获得该项目的里程碑付款 [1] 靶点机制与临床需求 - PRMT5是在多种癌症中过表达并促进肿瘤生长的关键酶 也是热门的癌症合成致死靶点 [1] - 在MTAP纯合缺失的肿瘤中(约占10-15%的人类癌症) 抑制PRMT5活性可产生"合成致死"效应 有望实现高效安全的癌症靶向治疗 [1] - 这类肿瘤常见于非小细胞肺癌 间皮瘤 胰腺癌 胶质母细胞瘤 头颈癌 食管癌和膀胱癌等癌种 [1] - 传统PRMT5抑制剂常因选择性不佳而导致毒性问题 存在巨大的未满足临床需求 [1] 研发平台与技术优势 - 晶泰科技凭借融合物理模型 AI算法与机器人实验的智能药物研发平台 结合智擎生技团队的专家经验快速开展药物理性设计 [2] - 为该项目生成了百万级别的分子库 并从中精确筛选出药物活性与选择性表现突出 分子骨架新颖的先导化合物 [2] - 通过多轮物理模型与AI模型结合的ADMET性质评估与迭代优化 最终确定PEP08为临床前候选化合物 [2] 药物特性与优势 - PEP08作为第二代PRMT5抑制剂 结构新颖 具有高活性和高选择性 [2] - 通过MTA协同结合模式与PRMT5结合 形成稳定的三元复合物 实现对PRMT5的高选择性抑制 [2] - 特异性杀伤MTAP缺失型肿瘤细胞 并最大限度减轻对正常细胞的影响 [2] - 临床前数据显示 与第一代非选择性PRMT5抑制剂相比 PEP08的毒性及安全性优势显著 拥有良好的血脑屏障穿透能力与理想的综合成药性质 [3] - 在多个动物药效模型的更低剂量下 PEP08展示了强大的体内疗效 [3] 竞争地位与潜力 - 与目前处于临床开发阶段的其他二代PRMT5抑制剂相比 PEP08的综合药学性质展现出潜在同类最佳效果 [3] - 展现出与其他疗法联合使用的广阔潜力 相关成果海报已发表于2025年美国癌症研究协会年会 [3] 合作成果与平台验证 - PEP08获得两地监管机构许可并达成里程碑付款 是晶泰科技与智擎生技合作取得的重要阶段性成果 [3] - 该进展验证了晶泰科技平台高效赋能药物创新的交付能力 公司将持续支持合作伙伴为患者带来优质高效的治疗选择 [3]