RNA疗法行业概述 - RNA作为细胞信号传导的重要使者在神经退行性疾病和衰老治疗中发挥关键作用 既可作为调节因子 药物靶标 也可直接作为药物 [1][4] - 人类基因组中近70%-80%区域可表达RNA 包含编码RNA和非编码RNA两大类 其中非编码RNA包含大分子复合体骨架RNA（核糖体等）及调节性小RNA（microRNA等） [5][7] - 长链非编码RNA（lncRNA）和重复序列RNA被证实具有多样化功能 表明RNA在细胞中的表达广度与结构复杂度远超预期 [9] 神经退行性疾病治疗方向 - 神经疾病普遍存在病理性聚集体和应激颗粒 这些包含RNA的聚集物与疾病进程密切相关 是理解疾病机制的重要窗口 [15] - RNA疗法在脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗中取得首个突破 通过靶向RNA机制成功开发治疗药物 [18] - 研究重点从基础RNA生物学转向转化应用 聚焦神经分化机制及退行性疾病治疗方案开发 [13][14] 衰老机制研究进展 - 衰老核心问题涉及寿命决定机制 当前多数研究停留在表面标记物 未深入遗传学层面的根本机理 [19][22] - 异染色质活化是衰老标志性特征 导致远古病毒序列和长散布核元件（LINE-1）等重复元件异常表达 [23] - RNA通过调控异染色质活化过程 直接影响细胞基础设施和遗传物质表达 成为逆转衰老的关键调控层 [24] 临床转化与挑战 - 老龄化社会催生巨大临床需求 神经退行性疾病在80岁以上人群中的发病率达50% 形成重大医疗挑战 [26] - 尽管复杂疾病治疗进展有限 但基因疗法 细胞疗法及代谢物控制等基础理论突破带来新希望 [26] - 经济发展为RNA疗法研究提供支持基础 但具体疾病治愈时间表仍存在不确定性 [25][26]