石药集团:SYH2070注射液(双链小干扰RNA药物)在美国获临床试验批准
药物研发进展 - 公司自主研发的化学1类新药SYH2070注射液(双链小干扰RNA药物)已获得美国FDA批准在美国开展临床试验 [1] - 该产品已于2025年9月获得中国国家药品监督管理局批准在中国开展临床试验 [1] 产品机制与优势 - SYH2070是一款通过偶联乙醯半乳糖胺实现肝脏靶向递送的siRNA药物,以皮下给药方式靶向血管生成素样蛋白3,能有效降低ANGPTL3水平 [1] - 通过优化序列和化学修饰策略,产品实现更持久的基因沉默效果,有望成为超长效降低ANGPTL3的siRNA药物 [1] - 临床前研究显示,该产品在药物活性和药效持续性方面均优于同类型siRNA产品,展现出作用效果持久、安全性良好、患者依从性高等差异化优势 [1] 适应症与市场潜力 - 该产品适用于治疗高甘油三酯血症或混合型高脂血症,具备有效降低残余胆固醇水平升高风险的潜力 [1] - 产品具有较高的临床开发价值 [1]