罕见病支付保障机制 - 罕见病药物研发成本高、患者人数少，导致患者经济负担沉重，解决该问题不仅是医学挑战更是经济学挑战 [1] - 罕见病支付不应仅由患者个人承担，而应通过多层次社会保障机制共同承担，包括国家政策支持、商业保险合作及提升公众风险共担意识 [1] - 商业保险能显著降低患者治疗负担，例如渐冻症已被纳入25种重疾名单，购买重疾险即可覆盖，但需解决带病参保问题 [1] - 呼吁将SOD1基因突变所致渐冻症创新药纳入国家商保创新药目录或地方惠民保罕见病药品保障目录 [1] 商业保险对罕见病的认知与作用 - 部分商保公司存在认知误区，认为罕见病属小众群体而忽视其保障价值，事实上90%渐冻症为散发而非遗传，加强宣传可提升大众投保意识 [2] - 渐冻症发病率低但治疗费用高，恰好符合保险机制应对"灾难性医疗支出"的保障定位 [2] - 药品医疗支出应由集体社会共同承担，各国均通过与支付方谈判实现风险分摊 [2] - 商保创新药物目录参与能有效分担疾病经济风险，构建国家基本医保、商保、普惠保多元多层次保障体系，保障范围不应局限于目录内药品费用 [2] 公司战略与产品管线 - 公司在亚太地区存在并购可能性，战略方向明确为在内部创新基础上关注外部创新，加强与中国创新医药公司合作 [3] - 公司已在中国上市全球首个脊髓性肌萎缩症疾病修正药物、多发性硬化创新药物和全球首个SOD1-ALS对因治疗药物，并与卫材共同开发上市阿尔茨海默病靶向药物 [3] - 公司将脊髓性肌萎缩症临床治愈作为愿景，国内已递交一款新产品上市申报，获批后将更接近阻止该病致残目标 [3] - 公司计划启动另一个反义寡核苷酸药物的三期研究，有望实现一年给药一次并进一步接近脊髓性肌萎缩症治疗愿景 [3] - 除已上市SOD1-ALS药物外，公司还有其他靶点的肌萎缩侧索硬化药物在研发中 [3]