药物临床数据 - 匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤的全球III期MANEUVER研究长期数据显示，由盲态独立评审委员会依据RECIST v1.1标准及肿瘤体积评分评估的客观缓解率均证实其具有强劲持久的肿瘤缓解疗效 [1] - 中位随访14.3个月时，接受匹米替尼治疗的患者依据RECIST v1.1标准经BIRC评估的客观缓解率提升至76.2% [3] - 截至73周，匹米替尼显示相对关节活动度较基线改善达到23.9% [3] 药物研发与监管进展 - 匹米替尼是由和誉医药独立研发的一款新型口服高选择性小分子CSF-1R抑制剂 [2][4] - 该药物已被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评，并获得了突破性疗法认定 [4] - 在海外，匹米替尼获得了美国FDA授予的突破性疗法认定和欧洲药品管理局授予的优先药品认定 [4] 商业合作与市场潜力 - 2023年12月，和誉医药与默克公司就匹米替尼的商业化权利达成协议，默克公司将负责该药物在全球的商业化 [4] - 随着长期治疗数据证实其疗效和安全性，匹米替尼作为同类最佳治疗方案的潜力和商业价值将逐步兑现 [3] 历史临床试验结果 - 在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布的第一部分研究结果显示，第25周时匹米替尼治疗组的客观缓解率达到54%，而安慰剂对照组仅为3.2% [2] - 第一部分随机接受安慰剂的患者在第二部分改用匹米替尼后，BIRC依据RECIST v1.1标准及TVS评估的客观缓解率均达到64.5% [3]