药物临床数据 - 在2025年ESMO会议上以口头报告形式展示匹米替尼全球III期MANEUVER研究的长期疗效和安全性数据 [1] - 长期分析显示匹米替尼展现出强劲而持久的肿瘤缓解疗效，盲态独立评审委员会依据RECIST v1.1标准及肿瘤体积评分评估的客观缓解率均获证实 [1] - 临床结果评估表现出具有临床意义的持续改善，安全性与此前分析一致，验证了长期治疗的可行性 [1] - 中位随访14.3个月时，客观缓解率提升至76.2% [3] - 中位缓解持续时间尚未达到，相对关节活动度较基线改善达到23.9% [3] - 此前安慰剂组患者改用匹米替尼后同样获益，客观缓解率达到64.5% [3] 药物机制与早期研究 - 匹米替尼是由和誉医药独立研发的一款新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂 [2][4] - 腱鞘巨细胞瘤的发生机制为肿瘤性滑膜细胞中过度表达集落刺激因子1，导致表达CSF-1R的炎症细胞大量聚集 [1] - 2025年ASCO年会公布的研究第一部分结果显示，第25周时匹米替尼治疗组客观缓解率达到54%，安慰剂组仅为3.2% [2] 监管进展与商业化 - 匹米替尼已被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评，用于需要系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤成人患者 [4] - 匹米替尼获得中国国家药品监督管理局授予的突破性疗法认定 [4] - 2023年12月，和誉医药与默克公司就匹米替尼的商业化权利达成协议，默克公司将负责该药物的全球商业化 [4] - 在海外，匹米替尼获得美国食品药品监督管理局授予突破性疗法认定，以及欧洲药品管理局授予优先药品认定 [4]