在海外地区，匹米替尼也获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予BTD，和获得欧洲药品管理局 (EMA)授予优先药品(PRIME)认定。 匹米替尼是由和誉医药独立研发的一款新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂，其全球 III期MANEUVER研究由三部分构成，旨在评估匹米替尼在TGCT患者中的疗效和安全性。在2025年美 国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的第一部分MANEUVER研究结果显示，匹米替尼为患者带来了显著 的疗效获益：在第25周时，匹米替尼治疗组依据RECIST v1.1标准经BIRC评估的ORR达到了54%，而安 慰剂对照组仅为3.2%。 2025年ESMO会议上，MANUEVER研究的主要研究者(PI)，北京积水潭医院牛晓辉教授汇报了长期疗效 和安全性数据：中位随访14.3个月时，第一部分随机接受匹米替尼治疗的患者依据RECIST v1.1标准经 BIRC评估的ORR提升至76.2%(95%CI:63.8,86.0)，中位缓解持续时间(mDOR)尚未达到(范围：0.03-19.81 个月);第二部分结束时(第49周)，患者临床结果评估持续改善且安全性良好，截至73周，匹米替 ...