文章核心观点 - 体内CAR-T疗法作为下一代细胞治疗技术备受行业关注 其通过基因递送系统直接在患者体内改造T细胞 有望显著缩短制备周期并降低生产成本 正从概念验证迈向临床转化阶段 [1] - 跨国药企与国内公司近期通过投资与合作频繁加码该领域 推动技术发展并提升行业热度 [1][8][9] - 尽管面临递送效率 体内剂量控制和长期安全性等挑战 但行业预计3-5年内将出现首个获批产品 并可能与传统CAR-T疗法长期并存 最终成为普惠型细胞治疗的主流平台 [11][12] 行业动态与主要参与者 - 跨国药企积极布局：百时美施贵宝以15亿美元收购Orbital Therapeutics 艾伯维以21亿美元收购Capstan Therapeutics 阿斯利康以10亿美元收购EsoBiotec [9] - 国内企业合作活跃：普瑞金与吉利德科学子公司Kite就体内原位编辑疗法达成合作 获得总计1.2亿美元首付款及最高可达15.2亿美元的里程碑付款 [8] Kite公司此前以3.5亿美元收购Interius BioTherapeutics 其INT2104项目是全球首个进入人体临床试验的体内CAR-T疗法 [8] - 国内市场参与者还包括云顶新耀 先博生物等公司 共同加速技术布局 [9] 技术优势与特点 - 核心优势为"三省一扩"：省时（制备周期从3-4周缩短至2-3天） 省钱（成本有望降至传统疗法1/10 单疗程或可压到5万美元以下） 省心（无需淋巴清除化疗） 扩适应症（可快速切换靶点 并向实体瘤和自免疾病延伸） [10] - 相比传统CAR-T的高度定制化特征 体内CAR-T是"现货型"产品 主要依托慢病毒载体和LNP-mRNA两大技术平台 [7] - 体内改造的T细胞更"年轻" 耗竭标志物低 持久性可能更好 [10] 具体交易案例（阳光诺和与元码智药） - 阳光诺和增资1500万元人民币认缴元码智药新增注册资本 增资完成后将持有其8.2%的股权 [4] - 元码智药成立于2023年6月 最近一年总资产为486.21万元人民币 净资产为-506.13万元人民币 营业收入0元 净利润339.28万元人民币 [4] - 元码智药专注于环状mRNA体内CAR-T核酸药物的研发 建立了领先的环状mRNA新药开发平台 并已完成多个管线的早期研发 [4][7] - 阳光诺和此次投资金额占公司整体资产比例较低 为自有资金 不会对现金流造成压力 公司将与元码智药在研发推进和临床转化方面开展协同合作 [5] 当前挑战与未来展望 - 主要技术挑战包括靶向递送效率（载体的T细胞特异性有待提高 存在脱靶效应风险） 免疫原性控制（重复给药可能诱发抗载体免疫反应）以及长期安全性和疗效持续性的验证 [11] - 行业判断3-5年内将出现首个获批上市的体内CAR-T产品 该技术被视为"细胞治疗的第二次革命" 有望让CAR-T从奢侈品变成现货药 [12][13]