石药集团(01093.HK):SYH2061注射液(双链小干扰RNA药物)在中国获临床试验批准
产品获批与定位 - 公司自主研发的化学1类新药SYH2061注射液获得中国国家药品监督管理局批准在中国开展临床试验 [1] - 该产品是国内首款进入临床试验阶段的自研超长效降低补体蛋白C5水平的siRNA药物 [1] - 产品通过皮下给药靶向补体蛋白C5,适用于治疗IgA肾病及其他补体介导相关性疾病 [1] 技术优势与特点 - 产品采用乙醯半乳糖胺偶联技术实现肝脏靶向递送,能有效降低C5水平 [1] - 通过优化序列和化学修饰策略,产品可实现更持久的基因沉默效果 [1] - 临床前研究显示,该产品在药物活性和药效持续性方面均优于同类型siRNA产品 [1] 临床前表现与潜力 - 临床前研究表明产品具有药物作用效果持久、安全性良好、患者依从性高的差异化优势 [1] - 产品展现出较高的临床开发价值 [1]