药物研发进展 - 公司自主研发的化学1类新药SYH2061注射液获得美国FDA批准在美国开展临床试验 [1] - 该产品已于2025年10月获得中国国家药品监督管理局批准在中国开展临床试验 [1] - 该产品是国内首款进入临床试验阶段的自研超长效降低C5水平的siRNA药物 [1] 产品技术特点 - 产品为双链小干扰RNA药物 通过偶联乙醯半乳糖胺实现肝脏靶向递送 [1] - 采用皮下给药方式靶向补体蛋白C5 能有效降低C5水平 [1] - 通过优化序列和化学修饰策略 可实现更持久的基因沉默效果 [1] 适应症与市场定位 - 产品适用于治疗IgA肾病及其他补体介导相关性疾病 [1] - 临床前研究显示其在药物活性和药效持续性方面均优于同类型siRNA产品 [1] - 产品展现出作用效果持久 安全性良好 患者依从性高等差异化优势 [1]