药物撤回申请事件概述 - 天坛生物下属成都蓉生主动撤回注射用重组人凝血因子Ⅶa的药品注册申请 [1] - 撤回原因为需根据CDE审评意见补充12岁以下儿童患者群体的临床试验数据 [1] - 该药物研发投入为2.66亿元 [1] 市场竞争格局 - 国内目前有2款同类药物获批，分别为诺和诺德的诺其和正大天晴的安启新 [1] - 正大天晴药物于今年7月获批，成为国内首个获批上市的国产重组人凝血因子Ⅶa类生物制品 [2] - 正大天晴药物适应证为12岁以上患者，而诺和诺德药物适应证更广 [2][6] - 天坛生物产品适应证与进口原研药基本一致，未按年龄划分患者群体 [3][4] 疾病背景与药物重要性 - 血友病国内患病率约为2.73例/10万人 [2] - 重组人凝血因子Ⅶa是伴抑制物血友病患者急性出血时的首选药物 [2] - 儿童期是血友病治疗关键时期，中国血友病患者中14岁以下出现残障的约占50% [6] 市场现状与国产化影响 - 儿童罕见病药物90%以上市场份额被少数外资企业占有 [7] - 国内药企布局后，诺其单价已从7000多元降至4100元 [7] - 2025年上半年国内已有21款罕见病药物获批 [7] - 外企已针对该药启动患者援助项目，援助上限为药价的20% [8] 行业政策与趋势 - 国家层面推出"儿童药物研发星光计划"与"罕见病审批绿色通道"提供支持 [7] - 部分药物已实现"一药多用"的适应证覆盖，打通成人与儿童用药障碍 [7] - 监管导向从解决"有没有"转向解决"全不全"的问题 [6]