疾病背景与市场概况 - 肥厚型心肌病（HCM）是最常见的单基因遗传性心脏病，全球患病率约为0.2%至0.5%，中国患者数量估计约为200万人 [2][23] - 梗阻性HCM患者生存率更低，症状严重影响生活质量，且存在大量未确诊或未获规范治疗的患者，市场存在巨大未满足需求 [2][23] 药物机制与研发突破 - 玛伐凯泰是全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，其作用机制基于2015年对HCM核心病理（β-肌球蛋白头部从“关闭”转为“开放”状态）的突破性认识 [3][24] - 该药物通过选择性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，将β-肌球蛋白头部稳定在关闭状态，从源头减少心肌过度收缩，实现了针对病理生理机制的靶向干预 [4][25] 全球及中国关键临床数据 - 全球III期研究EXPLORER-HCM（2020年发表于《柳叶刀》）证实，玛伐凯泰相比安慰剂可显著改善梗阻性HCM患者的运动能力、左心室流出道梗阻、NYHA功能分级和健康状况 [6][27] - 针对中国患者的III期研究EXPLORER-CN由北京协和医院张抒扬教授领衔，研究设计针对中国人群特点进行了优化，如起始剂量定为2.5mg/天（全球研究为5mg/天） [6][7][27][28] - EXPLORER-CN研究结果显示，治疗30周后，玛伐凯泰组Valsalva动作激发的左心室流出道峰值压差显著改善，且改善从第4周开始并持续，各亚组获益一致，安全性与安慰剂组相似 [7][13][28] - 对中国患者的影像学分析进一步证实，玛伐凯泰治疗30周可降低左心室质量指数、使最大左心室壁厚度变薄、降低左心房容积指数，并改善左心室舒张功能，表明其具有良好的心脏重构作用 [11][13][32][34] 监管与市场准入进展 - 2024年4月，中国国家药品监督管理局通过优先审评批准玛伐凯泰上市，用于治疗NYHA II-III级的梗阻性HCM成人患者 [17][38] - 该药物已获得《中国肥厚型心肌病指南2022》、《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》和《国家心力衰竭指南2023》的介绍或推荐 [17][38] - 2024年年底，玛伐凯泰被纳入中国国家医保目录，并于2025年1月起正式执行，显著提升了药物的可及性与可负担性 [18][39] 公司战略与研发管线 - 百时美施贵宝通过收购MyoKardia公司获得了玛伐凯泰，进一步扩充了其在心血管领域的管线，体现了公司在心血管领域的深厚积淀和持续创新能力 [6][18][27][39] - 公司正在推进下一代心肌肌球蛋白抑制剂MYK-224的全球研发，中国已同步加入其针对射血分数保留的心力衰竭适应症的全球临床试验，有望填补该领域治疗空白 [19][40]