公司发展历程与现状 - 公司是一家专注罕见疾病领域的全球化生物制药公司，创始人薛群在罕见病领域深耕超过二十年，公司成立于2012年[2] - 公司目前拥有3个已获批上市产品和7个在研药物，已构建起多元产品矩阵[1][2] - 2018年是公司发展的关键转折点，受益于国家首批罕见病目录发布、中国罕见病联盟成立、与药明生物达成战略合作以及港交所18A政策落地等多重利好，公司迈入2.0发展阶段[2] - 公司正筹划进入3.0发展阶段，未来将实施“双核驱动”战略，巩固国内龙头地位并聚焦全球创新[7] 上市产品与研发成果 - 三款上市产品精准填补临床空白：海芮思和迈芮倍通过专利买断引进，填补了黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS Ⅱ）和阿拉杰里（ALGS）综合征的临床空白[3] - 戈芮宁于2025年5月获批上市，是我国首个本土自主研发生产的针对戈谢病的酶替代1类创新药[3] - 戈芮宁的成功上市得益于国家生物制品分段生产试点政策的精准赋能，使其成为我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药[4][5] 政策支持与行业环境 - 国家政策是破解罕见病创新药研发高成本困境的关键力量，2024年10月国家药监局通过的《生物制品分段生产试点工作方案》为行业带来红利[4][5] - 国家五部门联合发布的首批罕见病目录将121种疾病纳入其中，为行业发展奠定基础[2] - 戈芮宁近期成功纳入我国首版“商保创新药目录”，该目录于2026年1月1日起实施，商业保险支付被视为拓宽创新药支付渠道、增强药企创新动力的关键[5][6] - 创始人判断，2025年创新商保支付模式已良好落地，预计2026年相关罕见病药物将迎来一轮重要的市场爆发期[6] 商业化战略与合作 - 公司实施“双核驱动”战略：一方面巩固并扩大国内罕见病领域龙头地位，加速布局国际市场；另一方面聚焦全球创新，参与全球罕见病价值链创造[7] - 2025年8月，公司与百洋医药达成战略合作协议并获战略投资，以强化罕见病产品线商业化布局[7] - 与百洋医药合作的核心是资源互补，百洋医药拥有3000余名销售代表，覆盖超2000家医院，远超公司自有团队300家医院的覆盖范围，可帮助扩大销售规模而不消耗研发资金[7] - 公司正积极酝酿引入更多战略合作伙伴，特别是诊断领域的企业或机构，以形成“诊断-治疗-认知提升”的良性循环生态体系[8] 成本挑战与生产模式 - 生物新药上市前需完成三批工艺性能确认（PPQ）和一批GMP认证样品生产，这四批样品的生产成本占戈芮宁全部研发费用的一半以上，是企业面临的巨大财务风险[4] - 戈芮宁采用“上海外高桥基地生产原液+江苏无锡GMP厂房制剂罐装”的分段生产模式推进临床试验，但在原有政策下，生产全流程需集中于同一厂房才能获得GMP认证，给商业化带来阻碍[4] - 分段生产试点政策破解了上述产业痛点，允许以委托生产方式探索分阶段生产，促进了专业化分工并提升了供应保障能力[5] 全球市场布局与展望 - 戈芮宁实现了国内酶替代疗法平台的零突破，已在国际市场引起关注，公司正推进与跨国企业协商出海事宜[8] - 公司已处于国内龙头地位，未来有望通过全球化创新与药物出海，跻身国际一流梯队[8] - 罕见病创新药市场被视为“蓝海中的蓝海”，国内存在大量未被满足的临床需求[1]