公司发展历程与现状 - 公司是一家专注罕见病领域的全球化生物制药公司，已成立逾二十载，目前拥有3个已获批上市产品和7个在研药物 [1] - 公司创始人薛群在罕见病领域深耕十年，于2012年创建公司，旨在满足国内大量未被满足的临床需求 [1] - 2018年是公司发展的关键转折点，受益于国家首批罕见病目录发布、中国罕见病联盟成立、与药明生物达成战略合作、港交所18A政策落地及成功融资，公司迈入2.0发展阶段 [1] 上市产品组合与临床价值 - 三款上市产品精准填补临床空白：海芮思和迈芮倍通过专利买断引进，填补了黏多糖贮积症Ⅱ型及阿拉杰里综合征等领域空白，并刷新了国家诊疗共识与指南 [2] - 戈芮宁于2025年5月获批上市，是我国首个本土自主研发生产的针对戈谢病的酶替代1类创新药 [2] 政策支持与研发突破 - 国家生物制品分段生产试点政策是公司核心产品戈芮宁成功上市的关键，该政策于2024年10月18日审议通过，旨在激发企业研发活力 [3][5] - 戈芮宁成为我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药，其研发曾深陷高成本困境，分段生产模式在原有政策下存在GMP认证障碍 [3][5] - 生物新药上市前需完成四批样品生产，其生产成本占戈芮宁全部研发费用的一半以上，且上市前无法销售，给企业带来巨大财务风险 [5] 市场机遇与支付创新 - 罕见病创新药市场被视为“蓝海中的蓝海”，国内存在大量未被满足的临床需求 [4] - 戈芮宁近期成功纳入我国首版“商保创新药目录”，该目录于2026年1月1日起实施 [5] - 商业保险被视为亟待开发的资源蓝海，能为创新药拓宽支付渠道，增强药企创新动力，预计2026年相关罕见病药物将迎来一轮重要的市场爆发期 [6] 未来战略：双核驱动与全球布局 - 公司未来将实施“双核驱动”战略：一方面巩固并扩大国内罕见病领域龙头地位，推动新产品或新适应症上市并加速布局国际市场；另一方面聚焦全球创新，在新产品研发、新技术突破及供应链建设等方面实现突破 [7] - 公司正筹划进入3.0发展阶段 [7] 产业协同与商业化合作 - 2025年8月，公司与百洋医药达成战略合作协议并获战略投资，以强化罕见病产品线商业化布局 [7] - 百洋医药拥有3000余名销售代表，覆盖超2000家医院，远超公司自有团队300家医院的覆盖范围，合作能借助其成熟渠道扩大销售规模且不消耗研发资金 [7] - 双方共建的战略平台将加速现有三款产品的国内推广，并探索更多合作项目，公司正积极酝酿引入更多战略合作伙伴，特别是诊断领域的企业或机构 [8] 全球化与创新展望 - 戈芮宁已在国际市场引起关注，公司正推进与跨国企业协商出海事宜 [8] - 公司已处于国内龙头地位，未来有望通过全球化创新与药物出海，跻身国际一流梯队 [8] - 随着罕见病药物陆续上市及患者认知加深，将形成“诊断-治疗-认知提升”的良性循环 [8]