北海康成董事长薛群:深耕罕见病创新药“蓝海”,双核驱动迈向全球创新

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群日前在接受中国证券报记者专访时表示,罕见病创新药市场 是"蓝海中的蓝海",国内存在大量未被满足的临床需求。凭借二十余年深耕积累,公司已构建起多元产 品矩阵,未来将以"双核驱动"战略深化全球创新布局,借力政策红利与产业协同,让更多罕见病患者享 受到创新药带来的希望。 逾二十载深耕筑根基 薛群介绍,公司的三款上市产品已精准填补多个临床空白:海芮思和迈芮倍两款产品是公司通过专利买 断引进后在国内上市,填补了黏多糖贮积症Ⅱ型(MPS Ⅱ)、阿拉杰里(ALGS)综合征等领域的临床 空白,还刷新了相关适应症的国家诊疗共识与指南;戈芮宁于2025年5月获批上市,是我国首个本土自 主研发生产的针对戈谢病的酶替代1类创新药。 政策赋能破困局 在罕见病创新药研发的高成本赛道上,政策支持成为破解产业困境的关键力量。薛群直言,公司核心产 品戈芮宁的成功上市,既离不开企业直面研发挑战的坚守,更得益于国家生物制品分段生产试点政策的 精准赋能。 戈芮宁的研发历程曾深陷高成本困境。作为国内首个本土自主研发的戈谢病酶替代治疗药物,其采 用"上海外高桥(600648)基地生产原液+江苏无锡GMP厂房制剂罐装 ...