公司发展历程与现状 - 公司是一家专注罕见疾病领域的全球化生物制药公司，已拥有3个已获批上市产品和7个在研药物 [2] - 公司创始人薛群在罕见病领域深耕超过二十年，公司成立于2012年，早期因融资限制以肿瘤管线为主，2018年成为关键转折点，迈入2.0发展阶段 [2] - 2018年行业迎来多项利好：国家发布首批121种罕见病目录、中国罕见病联盟成立、公司与药明生物达成战略合作、港交所18A上市政策落地、公司完成D轮融资 [2] 上市产品与临床价值 - 三款上市产品精准填补临床空白：海芮思和迈芮倍通过专利买断引进，填补了黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS Ⅱ）和阿拉杰里（ALGS）综合征的空白 [3] - 戈芮宁于2025年5月获批上市，是我国首个本土自主研发生产的针对戈谢病的酶替代1类创新药 [3] 政策支持与产业突破 - 国家药监局于2024年10月18日审议通过《生物制品分段生产试点工作方案》，允许探索分段生产 [5] - 得益于该政策，戈芮宁成为我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药，破解了原有政策下生产全流程需集中同一厂房的商业化阻碍 [4][5] - 戈芮宁近期成功纳入我国首版“商保创新药目录”，该目录于2026年1月1日起实施 [5] 市场机遇与支付创新 - 罕见病创新药市场被视为“蓝海中的蓝海”，国内存在大量未被满足的临床需求 [1] - 商业保险被视为亟待开发的资源蓝海，国内四大保险公司拥有巨大资金池，商保能为创新药拓宽支付渠道，增强药企创新动力 [5][6] - 预计2026年相关罕见病药物将迎来一轮重要的市场爆发期 [6] 未来战略：双核驱动与全球布局 - 公司未来将实施“双核驱动”战略：一方面巩固并扩大国内罕见病领域龙头地位，加速布局国际市场；另一方面聚焦全球创新，在新产品研发、新技术突破及供应链建设等方面实现突破 [7] - 公司正推进戈芮宁与跨国企业协商出海事宜，未来有望通过全球化创新与药物出海，跻身国际一流梯队 [8] 产业协同与商业化合作 - 2025年8月，公司与百洋医药达成战略合作协议并获战略投资，以强化罕见病产品线商业化布局 [7] - 百洋医药拥有3000余名销售代表，覆盖超2000家医院，远超公司自有团队300家医院的覆盖范围，合作能借助其成熟渠道扩大销售规模且不消耗研发资金 [7] - 双方共建的战略平台将加速现有三款产品的国内推广，并探索更多合作项目 [8] - 公司正积极酝酿引入更多战略合作伙伴，亟需诊断领域的企业或机构加入，以形成“诊断-治疗-认知提升”的良性循环 [8]