核心观点 - 公司首个自研创新药匹米替尼获批上市，用于治疗腱鞘巨细胞瘤，其疗效和安全性数据优于现有疗法，具备同类最佳潜力，且全球商业化进程因与默克的合作而加速 [1][2] - 口服PD-L1抑制剂ABSK043在早期临床中显示出与已获批抗体相当的潜力，其与伏美替尼的联合疗法在EGFR突变且PD-L1阳性的非小细胞肺癌患者中显示出初步疗效和良好的安全性，有望解决该领域未满足的临床需求 [3][4] - 公司管线储备丰厚，多项核心资产迎来里程碑，发展进入密集催化阶段 [4] 产品获批与临床数据 - 匹米替尼是公司首个获批上市的自研创新药产品，用于治疗手术切除受限的成人症状性腱鞘巨细胞瘤患者 [1] - MANEUVER III期研究显示，匹米替尼治疗25周的客观缓解率为54.0%，显著高于安慰剂组的3.2% [1] - 长期疗效数据显示，中位随访14.3个月时，接受匹米替尼治疗组患者的客观缓解率提升至76.2% [1] - 第49周时患者临床结局评估持续改善，截至73周时相对关节活动度较基线改善达到23.9% [1] - 对照组患者改用匹米替尼后，中位随访8.5个月时客观缓解率达到64.5% [2] 竞争优势与市场潜力 - 全球范围内获批用于治疗腱鞘巨细胞瘤的药物较少，已获批药物吡昔替尼第25周客观缓解率为39%，但被FDA给予“黑框警告” [2] - 小野制药的Vimseltinib第25周的客观缓解率为40% [2] - 匹米替尼无胆汁淤积性肝毒性且客观缓解率更高，相较于现有药物具有疗效和安全性的双重优势 [2] - 全球腱鞘巨细胞瘤的病例数大约为40万例 [2] 全球合作与商业化进展 - 匹米替尼除在中国获批上市外，已获得美国FDA的突破性疗法认定和欧洲EMA的优先药物资格认定 [2] - 公司与默克就匹米替尼在2023年订立独家许可协议，默克获得中国地区的商业化权益 [2] - 默克于2025年4月行权，获得全球商业化权益，行权费用为8500万美元，交易总额最高可达6.055亿美元 [2] 在研管线进展：ABSK043 - 口服PD-L1抑制剂ABSK043具有同类首创潜力，在临床前模型中展现出与已获批PD-L1抗体相当的抗肿瘤功效 [3] - ABSK043专为联合治疗设计，目前正在开展联用伏美替尼、格来雷塞以及ABSK061的三项II期临床试验 [3] - 在21例EGFR突变且PD-L1阳性的经治晚期非小细胞肺癌患者中，ABSK043联合伏美替尼的疾病控制率达到71%，客观缓解率为25% [4] - 该联合疗法暂未观察到剂量限制性毒性和间质性肺病，最常见的不良事件为1-2级，未观察到4级或5级不良事件 [4] 临床需求与市场机会 - EGFR突变是非小细胞肺癌中最常见的驱动基因突变 [3] - 对于EGFR突变合并PD-L1高表达的患者，第三代EGFR-TKIs的疗效劣于PD-L1低表达或阴性患者 [3] - 在PD-L1<50%和PD-L1≥50%的患者中，奥希替尼组的中位无进展生存期分别为23.6个月和10.2个月 [3] - PD-(L)1抗体与EGFR-TKI的联合方案因严重毒副反应而受到限制，例如在度伐利尤单抗联合奥希替尼的Ib期临床中，82%的患者出现3级及以上不良事件，其中间质性肺病发生率高达38% [3] 公司管线与展望 - 公司已构建10余条处于临床阶段的肿瘤产品管线 [4] - Pan-KRAS抑制剂ABSK211预计2026年进入临床阶段，FGFR4抑制剂ABSK011等药物的研发正在顺利推进中 [4]