公司研发进展 - 公司子公司四川海思科制药有限公司于2026年1月6日收到国家药品监督管理局下发的《受理通知书》，其自主研发的HSK39297片的上市许可申请获得受理 [1] - HSK39297是一种高效的选择性补体B因子小分子抑制剂，通过抑制旁路途径的激活来抑制整个补体通路活性，旨在治疗由补体异常活化介导的疾病 [2] - 本次申请适应症为既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者，药品注册分类为化药1类 [2] 产品特性与临床优势 - HSK39297在补体级联反应旁路途径近端发挥作用，可同时控制C3b介导的血管外溶血和末端补体介导的血管内溶血 [2] - 临床研究结果表明，HSK39297安全耐受性良好，在不同年龄、性别、PNH病程时长、治疗前Hb水平的亚组人群中均观察到良好疗效 [2] - 该产品在改善贫血、减少输血需求、缓解疲劳症状等方面较依库珠单抗有显著治疗优势，且疗效可长期维持 [2] 市场定位与审评状态 - HSK39297片为国内第一梯队的针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症的CFB抑制剂，未满足的临床需求大，市场前景好 [2] - 国家药监局审核中心同意将该产品上市许可申请按优先审评范围纳入优先审评审批程序，以支持其快速推入市场 [3] - 优先审评范围适用于“临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药” [3] 未来研发管线 - HSK39297片正在开展针对狼疮肾炎患者的Ⅱ期临床试验 [3] - 公司即将启动HSK39297片用于治疗原发性IgA肾病的Ⅲ期临床研究 [3]