成都先导李进:AI制药的堵点在于切入点、数据完整性与未知探索能力

公司定位与商业模式 - 公司定位为创新技术驱动型生物技术公司,而非传统CRO企业 [4] - 公司商业模式是基于核心技术平台转化技术服务,同时选择性开展自研创新药项目 [5][6] - 自研创新药项目严格遵守靶点排他和分子结构排他原则,避免与客户项目利益冲突 [6] - 公司战略是在收入净增长基础上拓展业务,目标是创造持续盈利和持续价值的企业 [7] 核心技术平台与能力 - 公司拥有全球已知最大的DNA编码小分子实体化合物库,储存超1.2万亿种实体小分子 [2] - 核心技术平台包括DNA编码化合物库技术(DEL)、基于分子片段和三维结构信息的药物设计技术(FBDD/SBDD)、基于寡核苷酸的药物研发技术(OBT)、靶向蛋白降解技术(TPD) [2] - 正在建设自动化闭环DEL+AI+自动化DMTA(设计-合成-测试-分析)分子优化能力平台 [2][3] - 利用DEL库筛选新靶点化合物,重合成后获得功能性分子的成功率可达约80% [15] - 持续优化DEL平台,通过整合AI技术加速筛选流程,并拓展至蛋白降解剂、核酸药物等新型药物领域 [16] 自研管线与战略方向 - 公司自研管线最快的已进入Ⅱ期临床研究 [4] - 自研创新药项目以中国市场需求与产业积累为根基,旨在为中国创新药产业创造价值并惠及全球患者 [7] - 公司高度关注因司美格鲁肽成功而受瞩目的代谢领域,将其视为未来新兴方向之一 [9] 行业趋势与市场洞察 - 2024年FDA共获批50款新药,其中新化学分子实体32个(占比64%),生物制品18个(占比36%),预计未来5年每年仍有30到40个新化学分子实体推出市场 [7] - “十四五”期间,中国在研新药数量约占全球三分之一 [8] - 全球医药MNC巨头对肿瘤、炎症/免疫等领域靶点“非常感兴趣” [8] - 2025年全球抗肿瘤药物市场规模预计达3048亿美元,自免疾病药物全球市场规模到2030年有望达1767亿美元 [8] - 心血管疾病领域相对完善,阿尔默兹海默症等疾病研发难度大、进展缓慢,尚未成为全球创新药研发竞相追逐的领域 [8] - 全球CRO产业进入“K型”发展状态,向上是全方位能力CRO巨头,向下是深入某一领域的专业型技术型企业 [9][10][11] AI在药物研发中的应用与挑战 - 公司AI能力聚焦两大方向:构建“靶点-万亿化合物”亲和力预测模型赋能苗头化合物发现;建设DEL+AI+自动化DMTA分子优化能力平台 [13] - 目前AI技术主要聚焦在研发辅助方面,如辅助阅读文献、总结靶点信息,甚至能发现创新靶点和分子 [13] - 礼来公司公开预期,要真正看到AI投入为药物研发带来显著效益,可能要到2030年之后 [14] - AI研发新药存在三大堵点:需找到提高研发效率的真正切入点;目前无法带来系统化的可预测效果;数据完整性不足 [15][17] - 新靶点筛选60%的情况下仅凭基本资料,无其他信息辅助,仍需依靠人类经验和灵感,无基础方程式可套用 [17] - 相信未来基础数据量达到天量、模型能力质变后,可能出现“智能涌现”,摆脱对已知数据和算法的依赖去探索未知领域 [18]

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