公司股价表现与市场评级 - 公司股价在2025年累计涨幅高达253%，是当年美股表现最好的20只股票之一，涨幅超过英伟达和美光 [1] - Piper Sandler维持对公司“增持”评级，并将目标价从70美元上调至100美元，较当前64.560美元的收盘价有55%的潜在涨幅 [1] - 摩根士丹利维持“持有”评级，但将目标价从48美元大幅上调至81美元 [5] - 尽管长期涨幅巨大，但公司股价年内迄今下跌近3%，跑输标普500指数 [1] 公司核心业务与技术平台 - 公司是一家专注于基于RNA干扰技术开发疗法的生物制药公司，核心研发方向是“基因沉默” [1] - 公司利用RNA干扰机制沉默致病基因，针对心血管代谢疾病、肝病、病毒性疾病等多种难治性疾病开发药物管线 [1][2] - 公司拥有自主的RNAi平台和多个处于不同临床阶段的候选药物 [2] 核心产品Redemplo (plozasiran) 的获批与意义 - Redemplo是公司首款获得美国FDA批准上市的药物，用于治疗成人家族性乳糜微粒血症 [2][3] - 该药物也已获得加拿大卫生部批准，在北美市场取得重大监管认可 [3] - Redemplo是一种针对APOC3基因的siRNA药物，通过抑制apoC III蛋白生产来降低甘油三酯水平 [3] - 该药物的获批标志着公司从临床研发阶段成功转型为商业化生物科技公司 [2][3] Redemplo的商业化前景与销售预测 - Piper Sandler分析师预计，Redemplo在2025年第四季度于美国FCS市场的销售额至少为62.5万美元，2026年将大幅增长至约1230万美元 [4] - 该药物的治疗方案为每季度注射，相比Ionis的Tryngolza每年便宜6万美元，因此销售预期可能偏保守 [5] - 摩根士丹利研究数据显示，若Redemplo在严重高甘油三酯血症或更广泛的血脂异常领域获批，其全球峰值销售额可能超过20亿美元 [6] - 有行业研究机构预计，到2031年或更远时期，该药物的销售额潜力将远高于仅靠FCS适应症的规模 [6] 产品管线拓展与未来催化剂 - Piper Sandler对Redemplo在严重高甘油三酯血症的三期临床试验数据非常有信心，预计2026年第三季度公布结果，并可能在2027年实现标签扩展 [5] - 摩根士丹利指出，早期ARO-INHBE和ARO-ALK7单药治疗的临床数据验证了减少脂肪的目标，展示了在治疗长期肥胖症领域的前景，可能成为额外的价值驱动力 [5]