文章核心观点 - Piper Sandler维持对Arrowhead Pharmaceuticals的“增持”评级，并将目标价从70美元上调至100美元，基于64.560美元的收盘价，预示短期至中期潜在涨幅高达55% [1] - 文章将Piper Sandler的看涨目标价视为对处于回调阶段的全球创新药领域的强心剂 [2] - Arrowhead Pharmaceuticals的核心投资逻辑在于其基于RNA干扰技术的“基因沉默”疗法，特别是其首款获批药物Redemplo的上市，标志着公司从临床研发阶段成功转型为商业化生物科技企业 [3][4][5] 公司概况与市场表现 - Arrowhead Pharmaceuticals是一家总部位于美国加州帕萨迪纳的生物制药公司，专注于利用RNA干扰技术开发治疗心血管代谢疾病、肝病、病毒性疾病等重大疾病的疗法 [3] - 公司过去大部分时间为临床阶段生物技术公司，但随着Redemplo获批上市，已转型为研发与商业并进的企业 [3] - 公司股价在2025年累计涨幅高达253%，是2025年美股表现最好的20只股票之一，涨幅超过英伟达和美光 [1] - 然而，今年以来（指文章发布当年）公司股价表现不佳，年内迄今下跌近3%，大幅跑输标普500指数 [2] 核心产品Redemplo分析 - Redemplo是公司首款获得美国FDA批准上市的药物，用于治疗成人家族性乳糜微粒血症，属于基于RNAi技术的首创或领先药物之一 [4][5] - 该药物也已获得加拿大卫生部批准，在北美市场取得重大监管认可 [4] - Redemplo是一种针对APOC3基因的siRNA药物，通过抑制apoC-III蛋白生产来显著降低血液甘油三酯水平 [4] - Piper Sandler分析师预计，Redemplo在2025年第四季度于美国FCS市场的销售额至少为62.5万美元，2026年将大幅增长至约1230万美元 [6] - 该药物的竞争优势包括更高效能、每季度注射的治疗方案，以及比竞争对手Ionis的Tryngolza每年便宜足足6万美元 [6] 未来增长催化剂与市场预期 - Piper Sandler对公司在2026年第三季度公布Redemplo针对严重高甘油三酯血症的三期临床试验数据表示非常有信心，认为这可能为2027年带来突破式的标签功能扩展 [6] - 摩根士丹利虽然维持“持有”评级，但将目标价从48美元大幅上调至81美元，其依据是早期ARO-INHBE和ARO-ALK7单药治疗的统计数据，展示了治疗长期肥胖症的前景 [7] - 摩根士丹利的研究数据显示，如果Redemplo在sHTG甚至更广泛的血脂异常领域获批并成功商业化，其全球峰值销售额可能超过20亿美元 [7] - 有行业研究机构预计，到2031年或更远时期，该药物的销售额潜力将远高于仅靠FCS适应症的创收规模 [7]