核心观点 - 和誉医药自主研发的CSF-1R抑制剂贝捷迈®用于治疗腱鞘巨细胞瘤的新药申请获美国FDA正式受理 这标志着该产品向全球主要市场商业化迈出关键一步 基于其已在中国获批和积极的全球三期临床数据 该产品有望为TGCT患者提供一种口服创新疗法 [4] 产品与研发进展 - 贝捷迈®是一种新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂 由和誉医药独立研发 [2] - 该产品用于TGCT系统性治疗的新药申请已于2025年1月获美国FDA正式受理 [4] - 该产品已于2025年12月获得中国国家药品监督管理局批准上市 用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者 [1] - 该产品在海外已获得美国FDA授予的突破性疗法认定以及欧洲药品管理局授予的优先药品认定 [2] - 该产品在其他市场的上市申请正由相关监管机构审评中 [1] 临床数据与疗效 - FDA受理主要基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期MANEUVER研究的积极结果 [1] - 研究显示 每日一次口服贝捷迈®治疗的TGCT患者 其客观缓解率显著优于安慰剂组 [1] - 所有与关键临床结局相关的次要终点均表现出显著且具有临床意义的改善 包括关节活动范围和躯体功能提升 以及僵硬和疼痛减轻 [1] - 中位随访14.3个月的长期数据显示 自研究开始即接受贝捷迈®治疗的患者 其客观缓解率得到持续提升 [1] 疾病背景与市场潜力 - 腱鞘巨细胞瘤是一种发生于关节或关节周围的罕见局部侵袭性肿瘤 可导致肿胀、僵硬及活动受限 显著影响患者生活质量 [2] - 若不及时治疗或复发 TGCT可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆的损伤 [2] - 随着产品在全球主要市场的陆续申报及未来获批 贝捷迈®有望为全球TGCT患者提供一种每日一次、口服、有效且耐受性良好的创新治疗选择 满足未竟的临床需求 [2] 商业化合作 - 2023年12月 和誉医药与默克公司就贝捷迈®的商业化权利达成协议 默克公司将负责该产品在全球的商业化 [2]