核心事件 - 和誉医药自主研发的口服CSF-1R抑制剂贝捷迈（盐酸匹米替尼胶囊）用于腱鞘巨细胞瘤系统性治疗的新药申请获美国FDA正式受理 [1] 产品与研发 - 贝捷迈是一款新型、口服、高选择性且高效的小分子集落刺激因子1受体抑制剂 [1][3] - 该产品由和誉医药独立研发，并已授权默克公司负责其全球商业化 [1][3] - 产品已获得美国FDA授予的突破性疗法认定以及欧洲药品管理局授予的优先药品认定 [3] 临床数据与疗效 - NDA受理基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期MANEUVER研究的积极结果 [2] - 研究显示，每日一次口服贝捷迈治疗的TGCT患者，客观缓解率显著优于安慰剂组 [2] - 所有与关键临床结局相关的次要终点均表现出显著且具有临床意义的改善，包括关节活动范围和躯体功能提升，以及僵硬和疼痛减轻 [2] - 中位随访14.3个月的长期数据显示，自研究开始即接受贝捷迈治疗的患者客观缓解率得到持续提升 [2] 市场与监管进展 - 贝捷迈已于2025年12月获中国国家药品监督管理局批准上市，用于手术切除可能导致功能受限或严重并发症的症状性TGCT成年患者 [1][3] - 产品在其他市场的上市申请正由相关监管机构审评中 [1] - 随着在全球主要市场的陆续申报及未来获批，该药品有望为全球TGCT患者提供一种每日一次、口服、有效且耐受性良好的创新治疗选择 [2] 疾病背景与市场机会 - 腱鞘巨细胞瘤是一种发生于关节或关节周围的罕见局部侵袭性肿瘤，可导致肿胀、僵硬及活动受限，显著影响患者生活质量 [2] - 若不及时治疗或复发，TGCT可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆损伤 [2] - 贝捷迈的进展有助于满足该疾病领域未竟的临床需求 [2]