公司核心定位与研发战略 - 公司确立了源头创新与全球竞争的核心定位，以临床需求为导向深化管线布局，通过全球化与商业化双轮驱动向生物制药企业转型 [1] - 公司聚焦肿瘤等领域未满足的临床需求，研发逻辑是聚焦高难度靶点、填补临床空白，已搭建丰富的高价值创新药管线 [2] - 公司在研管线筛选有三大核心标准：聚焦临床未满足需求、重视疾病生物学机制研究、具有成药性 [4] - 公司平衡创新药投入与产出遵循“早失败、低成本失败”原则，具体做法包括坚守研发标准（对难以跻身行业前三或进度落后的靶点果断止损）和数据驱动决策 [4] 核心产品与研发成果 - 核心产品耐立克于2021年获批上市，是中国首个第三代BCR-ABL抑制剂，其获批适应症已全部纳入国家医保目录 [2] - 另一重磅产品利生妥于2025年7月获批上市，是中国首个国产原创Bcl-2抑制剂，填补了相关治疗领域的临床空白 [2] - 利生妥打破了艾伯维Bcl-2抑制剂维奈克拉长达九年的垄断地位，其研发历时21年，全球众多药企布局却鲜有成功 [2] - 维奈克拉2024年全球销售额达26亿美元，预计2025年有望突破30亿美元 [3] - 利生妥在慢性淋巴细胞白血病领域获批范围远超维奈克拉，后者最初仅针对17P缺失特殊亚型且后续拓展适应症需联合用药，而利生妥单药治疗覆盖接受过一种系统治疗后的CLL患者群体 [3] - 耐立克旨在填补国内慢粒白血病治疗空白并突破现有药物的安全性短板，其研究成果持续获得全球同行关注与认可 [3] 全球化布局与临床开发 - 公司全球布局坚持临床开发与商务开发同步推进 [5] - 公司正在全球层面开展40多项临床试验 [5] - 耐立克正在开展三项全球注册Ⅲ期临床研究，涉及慢性髓细胞白血病慢性期、新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病、琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤多个适应症 [5] - 耐立克一线治疗Ph+ALL患者的全球注册Ⅲ期临床研究获美国FDA和欧洲EMA同意开展 [5] - 公司正在推进利生妥的四项全球注册Ⅲ期临床研究，包括治疗经治CLL/SLL的GLORA研究、治疗初治CLL/SLL的GLORA-2研究、治疗新诊断老年或体弱急性髓系白血病的GLORA-3研究以及治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征的GLORA-4研究 [5][6] - 利生妥是目前全球唯一正推进中高危MDS注册Ⅲ期临床的Bcl-2抑制剂 [6] 商务合作与资本市场 - 公司与跨国药企武田就耐立克达成重大合作，武田已支付1亿美元排他性独家选择权款项及7500万美元溢价投资款，后续里程碑付款也很可观 [6] - 与武田的合作获得竞争对手（武田是耐立克全球竞品普纳替尼的拥有者）的认可，印证了耐立克的产品实力，并借助其成熟的海外销售网络提升全球临床医生认可度 [6] - 2025年1月，公司在纳斯达克全球市场上市，成为首家实现先港股、后美股双重上市的生物医药企业 [7] - 公司推进两地同步上市旨在吸引欧美国际投资人，为后续全球市场开发奠定基础 [7] 商业化进展与财务表现 - 2025年半年报显示，公司实现收入2.34亿元，其中核心产品耐立克销售收入达2.17亿元，同比增长93% [8] - 耐立克销售增长主要受益于其已获批适应症全部纳入医保目录后的放量增长 [8] - 截至2025年半年报发布时，公司总货币资金超30亿元 [8] - 耐立克上市初期，公司选择与信达达成中国市场共同推广销售合作，以快速推动产品打入市场并缓解现金流压力 [8] - 公司在与信达的合作中保留了一半市场权利，并借此逐步搭建起覆盖销售、市场、准入等全环节的自有商业化团队 [8] - 对于第二款核心产品利生妥，公司决定自主负责其中国市场的商业化运营 [8] - 利生妥获批后，公司迅速与国药控股、上药控股等医药流通龙头企业签署合作协议，并在15天内就在全国30多个城市、40余家医院开出第一批处方 [9] - 两款产品均聚焦血液肿瘤领域，面向同一批临床医生群体且具备联合用药潜力，商业化协同效应显著 [9] - 公司在两款产品均上市后迅速扩张商业化团队，2025年9月团队规模已突破200人，计划2026年进一步扩充至400人 [9] 未来发展规划 - 对于2026年，公司将加速多项关键全球注册Ⅲ期临床项目推进、推动核心产品利生妥纳入医保目录，并拓展前沿管线临床数据 [9] - 公司已具备向生物制药企业转型的大部分条件，核心路径是依靠产品自主销售利润反哺创新研发 [10] - 公司未来将凭借国内外市场的产品销售增长，构建可持续的生物制药企业发展模式，不再依赖投资人资金 [10]