文章核心观点 - 长春高新控股子公司金赛药业自主研发的口服小分子生长激素促分泌药物GS3-007a干混悬剂，其针对特发性身材矮小适应症的临床试验申请已获国家药监局受理 该口服药物若成功上市 将为矮小儿童提供除注射疗法外的新治疗选择 并可能满足巨大的未满足临床需求 [1][2][3] 药品基本情况 - 产品名称为GS3-007a干混悬剂 申请事项为境内生产药品注册临床试验 受理号为CXHL2600135 申请人为长春金赛药业有限责任公司 审批结论为予以受理 适应症为特发性身材矮小 [1] 药品研发与市场定位 - GS3-007a是金赛药业自主研发的口服小分子生长激素促分泌药物 注册分类为化药1类 拟用于治疗特发性身材矮小 [1] - 特发性身材矮小是常见儿童内分泌疾病 定义为身高低于同年龄 性别和种族身高参考值-2个标准差 且排除了其他已知病因 据报道 ISS约占我国身材矮小儿童的40% [2] - 目前获批用于治疗儿童ISS的药物为每日一次的人生长激素和每周一次的长效生长激素 两者均需皮下注射 GS3-007a通过每日一次口服给药 可刺激内源性生长激素释放 为患者提供更多治疗选择 [2] - 此前 GS3-007a干混悬剂已获批开展针对因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢的临床试验 目前该试验正在进行中 [2] 对公司的影响与战略意义 - GS3-007a干混悬剂的适应症定位符合公司在儿童健康领域的战略规划 公司一直致力于儿童生长发育领域产品的开发 [3] - 截至目前 国内尚无同类产品上市 本次临床试验申请受理可推动后续产品临床开发及满足患者的未满足临床需求 [3] - 公司将积极推进上述研发项目 并严格按照规定及时履行后续进展的信息披露义务 [4]