行业投资逻辑与标的筛选框架 - 小核酸药物行业建议标的筛选可围绕三类方向：临床进度型（III期数据关键标的+医保受益标的）、技术平台型（肝外递送+多靶点技术企业）、国际化合作型（获MNC背书的本土企业）[1] - 投资价值聚焦技术突破与临床转化，需把握新药上市与数据读出窗口期，捕捉技术突破与商业化放量双重红利[1] 行业核心价值与技术驱动因素 - 小核酸药物凭借技术突破性与治疗差异化，成为精准医疗核心赛道[1] - 通过ASO、siRNA等类型在mRNA水平调控基因，突破传统“不可成药”靶点局限，覆盖上万种罕见病及慢性病相关靶点[1] - 化学修饰（如PS、2‘-O-Me）解决稳定性与免疫原性问题，使药物半衰期大幅延长，免疫原性降低[1] - 递送系统持续升级：GalNAc技术推动肝靶向药物商业化（如英克司兰），LNP、TRiM等肝外递送技术突破肌肉、CNS靶向瓶颈，打开5亿潜在患者市场[1] - AI赋能序列设计降低脱靶风险，研发周期较抗体药物缩短，早期成本降低，临床转化效率显著提升[1] 市场规模、增长动力与竞争格局 - 全球市场规模从2019年的27亿美元增至2024年的57亿美元（CAGR=16.2%），预计2029年达206亿美元（CAGR=29.4%）[2] - 增长动力来自慢性病放量（全球高血脂患者超10亿、乙肝携带者超2.5亿）、肝外技术突破及重磅药商业化（如英克司兰2024年销售额7.5亿美元，yoy+114%）[2] - 当前全球19款在售药物中50%+针对罕见病，但慢性病占比将逐步提升，且定价机制灵活（罕见病药通过医保谈判降价换量，慢性病药凭长效性降成本）[2] - 行业呈“国际龙头主导+本土突围”格局，Alnylam（7款上市药）、Ionis（9款上市药）凭技术壁垒占据主导，本土企业如瑞博生物（血栓管线全球领先）、舶望制药（与诺华90亿美元合作）聚焦细分领域[2] 近期行业催化剂与关键事件 - 2025年是小核酸元年，领域催化不断：诺华降脂针英克司兰获美国FDA批准一线用药地位；Alnylam的Amvuttra获批ATTRCM适应症，2025Q3销售大超预期，有望成为首个销售额突破20亿美元的小核酸重磅药物；GSK乙肝药物Bepirovirsen达到三期临床终点；Ionis的olezarsen大适应症sHTG 3期临床达到终点[3] - 诺华LP(a)药物Pelacarsen将于2026H1读出3期临床数据；减肥领域，INHBE靶点和ALK7靶点数据持续验证；后续还有多个靶点临床数据持续读出[3] 提及的受益公司 - 瑞博生物、舶望制药、中国生物制药、悦康药业、必贝特、前沿生物等[3]