公司核心研发进展 - 公司自主研发的全球首创AGT/PCSK9双靶点小干扰核酸药物BEBT-701，获得国家药品监督管理局批准开展I-II期临床试验 [1] - BEBT-701是公司专有GalNAc双寡核苷酸偶联技术平台开发的首个进入人体研究的在研新药 [1] - 该药物通过单一分子同时沉默肝细胞内的血管紧张素原与前蛋白转化酶枯草溶菌素9两个关键靶点，旨在从机制上协同调控血压与血脂 [1] - 药物设计目标是为高心血管风险人群提供“一次给药、双通路联动”的长效、低给药频率、依从性更优的综合慢病管理方案 [1] - 非临床研究结果显示，BEBT-701在人源化小鼠与非人灵长类动物中对两个靶点均实现高效持久的基因沉默，并表现出协同药效优势与良好安全性 [1] 行业市场与药物技术前景 - 2024年全球约有14亿高血压患者，中国成年人中约有2.45亿高血压患者 [2] - 高血压常与高LDL-C并存，共同构成心脑血管疾病的关键风险因素 [2] - 以siRNA为代表的小核酸药物，凭借GalNAc介导的肝脏靶向性和持久作用特征，单次给药可实现半年甚至一年给药一次 [2] - 该技术路径有望改善长期用药依从性、血药浓度波动大等问题，成为心血管代谢性慢病管理向低频化、精准化与长期稳定控制转变的新路径 [2]