药物研发进展 - 公司自主研发的全球首创AGT/PCSK9双靶点小干扰核酸药物BEBT-701，获得国家药监局批准开展用于治疗轻中度高血压合并低密度脂蛋白胆固醇升高的I-II期临床试验 [1] - BEBT-701是公司依托专有GalNAc双寡核苷酸偶联技术平台开发的首个进入人体研究的在研新药 [2] - 该药物通过单一分子同时沉默肝细胞内的血管紧张素原与前蛋白转化酶枯草溶菌素9两个关键靶点，旨在实现血压与血脂的协同调控 [2] 药物作用机制与优势 - BEBT-701采用“一次给药、双通路联动”的方式，旨在为高心血管风险人群提供长效、低给药频率、依从性更优的综合慢病管理方案 [2] - 非临床研究显示，BEBT-701在动物模型中对两个靶点均实现高效且持久的基因沉默，在降压与降脂方面表现出协同药效优势，并具备良好的安全性特征 [2] - 以siRNA为代表的小核酸药物，凭借GalNAc介导的肝脏靶向性和持久作用特征，单次给药可实现半年甚至一年给药一次，有望改善长期用药依从性等问题 [3] 市场与行业背景 - 根据世卫组织《全球高血压报告》，2024年全球约有14亿高血压患者 [3] - 根据《中国心血管健康与疾病报告》推算，中国成年人中约有2.45亿高血压患者 [3] - 高血压常与高低密度脂蛋白胆固醇并存，共同构成心脑血管疾病的关键风险因素 [3] - 小核酸药物有望成为心血管代谢性慢病管理模式向低频化、精准化与长期稳定控制转变的新路径 [3]