疾病背景与治疗需求 - 血友病A是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子Ⅷ缺乏引起，患者约占所有血友病患者的80%-85% [2] - 血友病A患者需终生用药，如不及时治疗会导致残疾甚至危及生命 [2] - 随着治疗手段进步，越来越多患者期待长效凝血因子以降低注射次数 [2] 新产品诺易特®的核心优势 - 诺易特®（注射用培妥罗凝血素α）是中国大陆首个且目前唯一获批的长效重组凝血因子Ⅷ产品 [3] - 该产品通过创新结构修饰，将凝血因子Ⅷ半衰期延长至19小时，较标准制剂提升1.6倍 [2] - 使用诺易特®可减少50%-71%的静脉注射次数，并将谷浓度改善至平均3%，从而降低注射负担及关节出血风险 [2] - 产品尤其适配青少年对低注射频率及高运动量的需求，能显著提升治疗依从性 [2] 临床疗效与数据 - 在中国血友病A患者中进行的多中心试验Pathfinder105结果显示，接受诺易特®预防治疗的患者中位年化出血率为0.00 [4] - 零出血患者比例高达69.4%，治疗出血的止血成功率为94.8% [4] - 自2019年在美国获批上市以来，诺易特®已在全球积累了丰富的预防和治疗出血的疗效和安全性数据 [2] 市场准入与患者可及性 - 诺易特®已成功被新版国家医保目录新增纳入 [3] - 其医保报销范围与已上市的标准半衰期凝血因子Ⅷ一致，有助于显著降低患者治疗负担，破解创新药“用不起”的问题 [4] - 产品在中国大陆的全面上市填补了血友病A长效治疗的空白，进一步提升了患者用药的可及性 [3] 公司战略与产品定位 - 诺易特®适用于12岁及以上血友病A患者，可用于按需止血、围手术期管理及常规预防治疗，但不适用于血管性血友病 [4] - 公司表示，诺易特®的上市并纳入医保是其深耕中国罕见病领域的重要成果 [4] - 公司致力于从诺其®、诺易®到诺易特®，持续为中国血友病患者提供优质方案，逐步提高药物可及性，完善患者服务体系 [4]