公司核心进展 - 美国食品药品监督管理局授予和誉医药自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼快速通道资格认定 用于治疗既往接受过免疫检查点抑制剂及多靶点激酶抑制剂治疗且伴有FGF19过表达的晚期或不可切除肝细胞癌患者 [1] - 快速通道资格旨在加速针对严重疾病且存在未满足临床需求的创新疗法的研发与审评进程 有助于缩短潜在上市时间 [3] - 此次资格认定主要基于其在2024年欧洲肿瘤内科学会年会上公布的I期临床研究结果 [4] 临床数据表现 - 在既往接受免疫检查点抑制剂和多靶点激酶抑制剂治疗后进展的FGF19过表达肝细胞癌患者中 依帕戈替尼单药治疗客观缓解率达到46.7% 中位无进展生存期为5.5个月 整体安全性和耐受性表现良好 [4] - 与既往报道的免疫检查点抑制剂/多靶点激酶抑制剂经治肝细胞癌患者的后线治疗数据相比 依帕戈替尼的单药研究结果优势明显 [4] - 在探索与罗氏PD-L1抑制剂阿替利珠单抗的联合治疗方案中 无论是初治还是既往接受过免疫检查点治疗的FGF19过表达肝细胞癌患者 该联合方案的客观缓解率均超过50% 中位无进展生存期超过7个月 且未观察到新的安全性信号 [4] 产品定位与市场潜力 - 依帕戈替尼作为一种高选择性FGFR4抑制剂 精准靶向FGF19/FGFR4信号通路 在兼顾安全性和耐受性的同时展现出具有临床意义的抗肿瘤活性 尤其适用于肝功能受损的患者群体 [3] - 约30%的肝细胞癌患者存在FGF19过表达 这部分患者在接受一线靶免联合治疗后的预后相对较差 存在未满足的临床需求 [3] - 在长期以相对非选择性系统治疗为主的肝癌领域 依帕戈替尼代表了向精准肿瘤学转型的重要实践 其研发路径与全球分子分层驱动的精准治疗趋势高度契合 有望为FGF19过表达这一特定患者人群建立崭新治疗范式 [4][5]